上海朗昇生物启动先天性黑矇症基因疗法（LX101）的临床研究

科技部政务服务平台近日发布：中国人类遗传资源行政许可事项2021年 第十六批审批结果，结果显示，上海朗昇生物科技有限公司（公司于2020年01月17日成立。法定代表人汪枫桦）申办的基因疗法项目“在先天性黑矇症（LCA）患者中评价AAV2-RPE65基因治疗制剂（LX101）的一项探索性临床研究”通过审批，审批号为：遗办审字〔2021〕GH3663号，其医疗机构为：上海市第一人民医院。

基因疗法LX101以AAV2为载体，将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因，导入体内视网膜细胞2恢复视力。

先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变， 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲，属常染色体隐性遗传性疾病，主要为视力减退、神经性耳聋、肥胖、糖尿病、尿崩症、肾功能不全、性腺功能低下、高尿酸血症及高甘油三酯血症等。2017年12月，全球第一个用于治疗先天性黑矇症 (LCA) 的基因疗法Luxturna经美国FDA审批上市，Luxturna以AAV为载体将正常功能的RPE65基因导入视网膜细胞以恢复视力。

参考资料来源：

https://fuwu.most.gov.cn

https://aiqicha.baidu.com

https://xueshu.baidu.com

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