2023年最贵药物TOP10，以基因治疗药物为主

Original 张虎杰细胞与基因治疗领域 2023-05-27

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5月22日，Fierce Pharma发布了2023年最贵药物排名。其中，uniQure开发的血友病B基因治疗药物Hemgenix以每剂费用350万美元位居榜首，此外，整体上看，TOP10主要以基因治疗药物为主。

（1）Hemgenix

每剂费用：350万美元

公司：由UniQure公司开发。

上市时间：2022年11月获FDA批准上市。

适应症：用于治疗血友病B成人患者。

备注：Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法，该药物搭载有凝血因子IX（FIX）基因变体FIX-Padua，通过静脉给药，给药后该基因可在肝脏中表达FIX 凝血因子，分泌后进入血液发挥凝血功能，从而达到治疗目的，理论上一次给药长期有效。

（2）Skysona

每剂费用：300万美元。

公司：由美国蓝鸟生物（bluebird bio）公司研发。

上市时间：2021年7月获欧盟批准上市，2022年9月获FDA批准在美国上市。

适应症：用于治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。

备注：Skysona基因疗法是唯一一个获批用于治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的一次性基因疗法。Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、CALD患者。

（3）Zynteglo

每剂费用：280万美元。

公司：由美国蓝鸟生物（bluebird bio）公司研发。

上市时间：2019年获欧盟批准上市，2022年8月获FDA批准在美国上市。

适应症：用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。

备注：Zynteglo是一款慢病毒体外基因疗法，该疗法通过慢病毒载体，把正常的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内，一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白，即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。

（4）Zolgensma

每剂费用：225万美元

公司：由诺华公司旗下AveXis公司研发。

上市时间：2019年5月获FDA批准上市。

适应症：治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者。

备注：Zolgensma是一款基于AAV载体的基因疗法，该款药物是全球唯一一款获批上市的脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案，药物的上市开启了脊髓性肌萎缩症治疗新的一页，是一项里程碑式的进展。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下，治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药，Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次，而Evrysdi是一种需每日口服药物。

（5）Myalept

每年费用：126万美元

公司：由Amryt公司开发，因Amryt被Chiesi Farmaceutici（Chiesi）收购，Myalept为Chiesi所有。

上市时间：2014年2月获FDA批准上市。

适应症：用于治疗全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症。

备注：Myalept是一种重组人瘦素类似物，由147个氨基酸构成。给药方式为皮下注射，该药物可结合并激活瘦蛋白受体，进而提高患者的胰岛素敏感性以及降低食物的摄入量。

（6）Zokinvy

每年费用：107万美元

公司：在 Eiger BioPharmaceuticals（Eiger）获得该药之前，Zokinvy 由默克公司开发，Eiger于 2018 年获得其许可。

上市时间：2020年11月获FDA批准上市。

适应症：用于治疗早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病。

备注：Zokinvy是一种法尼基转移酶抑制剂，其通过抑制法尼基转移酶，以防止法尼基化和随后在内核膜中的progerin和progerin样蛋白的积累。