2023年“最具创新力”10大生物技术公司

前不久，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）公布了“全球最具创新力的10家生物科技公司名单”。在这份名单当中，包含了在DNA测序、细胞分离等科技做出亮眼突破的新锐，也有旨在改善现有CAR-T与基因编辑疗法、优化现有药物开发流程的多家创新公司。这些入选公司代表着人类在医药创新路程中的前锋，其所开发的创新科技也预示着未来产业界往前的可能方向。

Ultima Genomics：打破100美元全基因组测序的天花板

基因组测序科技在近年不断突破，在过去的十年，产业界已经将每个全基因组测序的成本降低至1000美元。然而Ultima Genomics并不满足于此，通过借鉴半导体行业经常使用的方法和材料——标准硅片，Ultima的测序仪器得以在加快序列读取时间的同时降低成本，使得每次样本的测序费用降低至100美元左右！Ultima所开发的测序仪器已经被十几家大型研究机构所采用，包含哈佛-麻省理工的Broad研究所、纽约基因组中心、贝勒医学院和桑格研究所。此外，Ultima也与再生元（Regeneron）达成协议，再生元收购了该公司的一部分，以帮助Ultima推进第二代测序仪。

10X Genomics：在特定的空间和时间上检测基因活性

生物学是三维结构的科学，而10X Genomics在空间转录组学（spatial transcriptomics）领域的发展将有助生物学家在三维系统中进行更精确的探索与研究。10X Genomics所开发的产品可在时间和空间上对基因活性进行超精确的定位，从而实现更有效的靶向疾病治疗。例如，其所开发的创新固定RNA剖析试剂盒（Fixed RNA Profiling Kit）能让研究人员采集受“固定”的组织或细胞，以对其进行全转录物组测序。而其另一项细胞核分离试剂盒（Nuclei Isolation Kit）产品则可对冷冻组织进行单细胞分析。该公司于去年12月所推出的Xenium平台，则可在组织或肿瘤样本上，对每个细胞逐一进行基因的原位直接测序，且以极高的分辨率分析每个基因的活性。10X Genomics亦与Illumina公司达成合作，将其技术与Illumina的测序仪和软件进行整合，以进一步扩展其技术在其他领域的发展。

DNAnexus：在国家范围内管理测序数据

DNAnexus为DNA测序数据提供基于云的数据分析和管理平台。目前该公司用户超过1.2万人，遍及48个国家，包括全球前10大医药公司中的7家，以及8家最大的诊断开发商。2022年，DNAnexus与UK Biobank进行长期研究合作，目的在推出全球最大的全外显子组测序数据集，其中涵盖相对应个体的详细健康信息。此数据库将收集来自近50万英国志愿者的样本信息，打算使全世界数百家公司、非营利组织和研究人员都能使用。

Akadeum：为CAR-T疗法开发快速细胞分离技术

CAR-T疗法利用基因工程改造的白细胞帮助患者的免疫系统对抗癌症。但进行此疗法的首要步骤是要自患者或捐赠者的血液中分离白细胞，且同时维持分离细胞的健康状态。处理单个样本的时间通常需要数小时，是一项繁琐耗时的工作。Akadeum所开发基于浮力的细胞分离技术使用微气泡来加速此细胞分离过程。该公司于去年8月推出的死细胞移除试剂盒（Dead Cell Removal Kit），使研究人员能够精确地靶向、分离和去除样本中显著、大量的死细胞。而其所开发的人类T细胞分离试剂盒（Human T Cell Isolation Kit）则于去年9月上市，此产品体供研究使用，可将白细胞的处理时间从3小时缩短到1小时。该公司的技术可以根据需要来分离生物样本中的细胞、核酸、蛋白质或特定的化学物质。

Ispecimen：为科学家提供难以获取的研究样本

现在，通过iSpecimen，研究人员可以迅速地获得研究用所需的各式人类血液与组织样本。iSpecimen提供一系列包含广泛疾病种类的样本，且研究人员不需再经过传统获取生物材料时所需的繁琐、耗时流程。去年4月，iSpecimen对样本搜索和供应商数据整合做了改善，使得研究人员可以通过类似谷歌的搜索栏直接在iSpecimen的网络中寻找所需的样本。目前iSpecimen的服务共覆盖18个国家，其客户包含70%的全球前20家医药公司，以及70%的前20家体外诊断公司。

Abcam：开启抗体生产的新时代

Abcam专注于提供生命科学研究用的抗体生产，自2021年中至2022年中，此公司推出约9000种新抗体，使其抗体生产种类达到2.9万种。其去年所推出的多克隆抗体可辨认同一抗原中的多个表面结构，将有助于对抗带有多种突变的病毒。Abcam在去年与Epic Sciences达成合作，将针对前列腺癌共同开发创新液体活检。

Colossal Biosciences：恢复已灭绝物种的存在

Colossal公司的成立在于恢复灭绝物种的存在，直至目前为止，Colossal已经发表对非洲与亚州象的高品质基因组测序结果，并成为首个人工制造非洲与亚州象、长尾袋貂多能干细胞的公司。Colossal也针对许多即将灭绝物种成立胚胎实验室，对大象体细胞核转移实验过程进行优化。去年，Colossal与全球科学联盟脊椎动物基因组计划（Vertebrate Genomes Project）合作，通过基因组测序，对亚洲象、非洲象和森林象进行基因保护。该公司同时着手处理一个紧迫问题——研究大象亲内皮疱疹病毒导致幼年亚洲象患病和死亡的机制。今年1月底，Colossal完成1.5亿美元超额B轮融资。

Recursion：除去药物发现中的人类偏倚因素

Recursion通过使用机器学习与先进的实验室自动化流程来增强新型药物发现的能力。该公司每周进行数以百万计的实验，以生产可被机器搜索的生物化学反应实验数据，并将这些大量数据导入其大型数据库当中。通过强大的超级计算机对这些数据进行分析，该公司可从中获得新发现或建立新联系，例如将分子与新型疾病靶标配对，或者将一种老药重新用于新用途。这种自动化方式也可消除药物发现过程中人类的偏见，这些偏见经常导致科学家错过有希望的研发方向，或花过多时间在死胡同中。Recursion在2022年开始了其管线中的4个候选药物的临床试验。该公司与基因泰克（Genentech）达成合作，获得总额达1.5亿美元的预付款，将共同识别、开发在神经科学和肿瘤学领域中多达40种的新疗法。

Emulate：开发器官芯片以替代动物实验

Emulate是一家专注研究用于药物开发的器官芯片（Organ-on-Chips）公司。最近，Emulate在其肝脏芯片模型中增加了关键的新功能——该模型将活细胞与其微型微流体设备结合。公司在去年12月于《自然》子刊Communications Medicine中发表了该模型有效性的论文。其中数据显示，Emulate的人类肝脏芯片可正确识别出87%已知会导致肝损伤的测试药物。这些药物在之前皆通过目前行业标准——体内动物试验——的测试。此外，该公司去年推出的肝芯片腺相关病毒（AAV）项目为研究人员提供了一种新工具，可用于测试AAV载体疗法的病毒转导效率与毒性。

Metagenomi：识别创新基因编辑工具

Metagenomi打算利用人工智能，在自然界中寻找新的基因编辑系统，以产生下一个类似于CRISPR可用于基因药物开发的突破。去年6月，Metagenomi宣布与Affini-T Therapeutics合作，开发针对实体瘤的T细胞受体（TCR）细胞疗法。去年11月，该公司与Ionis公司启动药物研发合作，共同开发以RNA为主的药物。Metagenomi在此合作中获得8000万美元的预付款，且可能获得高达30亿美元的研发里程碑款项。去年1月，Metagenomi完成了总额1.75亿美元的Ｂ轮融资。

来源：药明康德

E.N.D

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