242万元单价的眼科AAV基因治疗药在日本纳入医保

|本文转载自公众号“细胞基因疗法”

8月23日，日本中央社会保险医疗协议会批准了一种名为“LUXTURNA”的AAV基因治疗药物作为公费医疗保险的适用对象。这款药物适用于一种由视网膜异常导致的视物不清的遗传性视网膜营养不良症，由制药巨头诺华制药生产销售，是日本国内首款获批上市的眼科基因治疗药。

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据了解，LUXTURNA的价格为每瓶约4900万日元（约合人民币242万元），并且从本月30日起可使用保险。这是一种针对视网膜营养不良症的基因治疗药物，通过修复患者体内视网膜细胞中的异常基因，恢复其正常的视力功能。该药物的批准对于患有视网膜营养不良症的患者来说，无疑是一项重大的突破和福音。

LUXTURNA于2017年12 月19日获FDA 批准上市。

LUXTURNA是美国首款用于遗传性疾病的基因疗法。该药物的批准标志着致盲疾病治疗和基因治疗研究新时代的开始。Jean Bennett博士是Luxturna最主要的研发者。从1992年开始，她成为UPenn眼科系的教授，并从事治疗眼科遗传病基因疗法研究。在2000年左右， 一只失明的瑞典的雪纳瑞犬被培育成能生出同样失明病症的后代，Bennett 对这些失明的的小狗进行了测试，发现问题出在 RPE65基因的缺失上，这正是她最终研究的视网膜致病基因。她的眼科医生丈夫Al Maguire 向三只四个月大的小狗注射了Bennett研发的基因治疗药物。两周后，原本失明的小狗就开始用他们受过治疗的眼睛观察周围的环境。Jean Bennett设计的药物，有着非常明显的效果。然而从动物实验到帮助患儿重见光明，Jean Bennett花了将近7年的时间。在2004年 Jean Bennett加入了Katherine A. High在CHOP创立的基因治疗临床研究中心，在2007年他们启动了针对于儿童RPE65失活的临床试验。2013年，Katherine A. High与Jeff Marrazzo和 Steven Altschuler创立了 Spark Therapeutics，并与 CHOP 合作开发和销售基因疗法。当时Jean Bennett 的视网膜治疗进入三期临床阶段，这是 FDA 批准的最后阶段，并需要大量投资，大家一拍即合，并推动了最终LUXTURNA的上市。2014年，Luxturna获得了FDA突破疗法的认定；2015年，LUXTURNA完成了最终的三期临床；2017年Spark披露了Luxturna四年随访的结果并获得了FDA孤儿药的认定；2017年12月Luxturna最终在FDA获批。

内容来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、前瞻网、共同社

E.N.D

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