全球首个CRISPR RNA 编辑治疗MECP2重复综合征（MDS）潜在药物HG204获儿科罕见病资格认定

2023年10月14日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征（MDS）。

“MDS患儿症状包括婴儿性肌张力低下、智力残疾、癫痫、运动技能丧失和死亡，目前没有可用的治疗手段，MDS存在着巨大的亟待满足的临床需求。”辉大基因联合创始人、首席执行官陆英明博士表示，“HG204是公司今年第二个获得美国FDA批准RPDD的项目，也是公司神经类项目获得的第一个RPDD。辉大团队将积极推动HG204的临床开发，为患者带来真正临床获益，更为MDS家庭带来希望，更努力实现辉大惠及全球患者的美好愿景。”

由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请(NDA)或生物药上市许可申请(BLA)获批后将有资格获得优先审查券(PRV)。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。

“我们很高兴收到来自美国FDA对HG204这一全球首个CRISPR RNA编辑治疗MDS药物的积极重要的监管反馈，彰显了该疗法对MDS儿童患者的重要临床价值。”辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士说，“HG204项目是辉大自主开发的基于CRISPR/hfCas13Y的RNA编辑疗法, 用于靶向MECP2  mRNA以治疗MDS。临床前研究数据表明，HG204在MDS小鼠模型中可有效降低MECP2表达水平，恢复运动功能，并显著延长寿命。我们期待早日将HG204项目推上临床，解决这种遗传性儿科疾病的迫切临床需求，同时辉大将继续坚定不移地开发变革性的基因治疗策略和药物，挽救患者生命。”

关于MECP2重复综合征（MDS）

甲基化CpG结合蛋白-2（MeCP2）重复综合征（MDS），是一种罕见且致命的儿童神经发育障碍，男性新生儿患病率约为1/150,000。在男性中，MDS是最常见的亚端粒基因组重排之一，约占X染色体遗传病所致的智力残疾的1-2%。MDS由MECP2基因重复两倍或三倍而引起，其主要特征是婴儿肌张力减退、发育迟缓、智力残疾、焦虑、运动技能和语言丧失、癫痫、反复呼吸道感染和过早死亡，通常在25岁之前发生死亡。MDS尚无有效疗法，目前的治疗手段仅仅是症状管理和支持性护理。

关于HG204

HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 是一项全新的基因编辑疗法，由单个腺相关病毒（AAV）载体递送新型高保真RNA编辑器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。临床前研究显示，HG204可在小鼠和猴的脑组织中稳定持续表达，在人源化MDS小鼠模型中可显著降低MeCP2 mRNA和蛋白表达水平，并逆转其疾病特征。HG204旨在为MDS患者带来新的治疗手段。

E.N.D

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