国内首个CAR-巨噬细胞治疗产品赛元生物SY001注射液完成首批患者给药

近日，国内首个CAR-巨噬细胞治疗产品（CAR-M）—— 赛元生物科技（杭州）有限公司的SY001细胞注射液完成首批患者给药。

赛元生物SY001注射液探索性临床试验是国内第一个CAR-M细胞治疗产品正式开展的研究者发起的临床研究，旨在评估SY001在晚期实体瘤受试者中单中心、单臂、剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及初步有效性。截至目前，SY001注射液临床研究取得了初步数据：所有患者的安全性与耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。所有患者均未出现细胞因子风暴及由此引起的相关综合征，提示了巨噬细胞免疫细胞疗法优异的安全性。SY001注射液顺利完成首批患者给药验证了公司研发平台技术的先进性与工艺平台的成熟性。目前，该临床研究正在积极招募受试者，进一步推进剂量爬坡临床试验，预计2024年公布初步数据。

赛元生物期待这款创新药物能在临床试验中证实安全性及有效性，为实体瘤的治疗提供新的希望，从而提高患者生活质量和延长寿命，也期待能开发出更好造福于实体肿瘤患者的细胞药物。

赛元生物致力于将iPSC进行工程化改造并分化为天然免疫细胞如CAR-iMac、CAR-iNK细胞的研发及临床转化。公司采用基因编辑及合成生物学等技术获得了iPSC来源的工程化改造的免疫细胞，多项核心专利已获得国内国际授权。通过建立可编辑、可扩增的单一克隆来源的iPSC细胞库及增强其体外高效的定向分化能力，最终开发出具有通用性、有效性、安全性的细胞治疗药物。巨噬细胞是一类易进入实体肿瘤微环境（TME）的免疫细胞，利用这个特点公司正全力开发针对各类复发、难治实体肿瘤的CAR-iMAC产品。

赛元生物已经建立了临床级的iPSC细胞库，开发了可规模化量产的CAR-iMAC细胞的生产工艺，建立了完整的GMP生产体系和质量检测方法，当前正与多家医院合作，积极推进临床研究。

赛元生物专注于将工程化多能干细胞(iPSC)分化为先天性免疫细胞并进行通用型细胞药物的开发。公司使用基因编辑的iPSC细胞分化为免疫细胞的方法，可以提供通用型、易编辑的细胞类型，在成药性上具有很好的应用前景。结合单细胞测序、基因调控网络、机器学习预测及合成生物学等核心技术，从发育生物学层面设计并改造分化过程，提高定向分化效率，相关技术已获得国家及澳洲发明专利授权。针对影响巨噬细胞体内功能有效性的因素——吞噬、极化、趋化，赛元生物采用技术模块逐个探究的方式，进行了深入研究与技术优化，现已累积针对不同功能提升的系列产品，为后续产品管线升级及临床转化奠定了扎实基础，使其更好的应用于肿瘤免疫治疗。

来源：赛元生物、公众号“细胞基因疗法”

E.N.D

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