【重磅回播上线】新视角下PCR赋能精准诊断和新药研发

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7月10日，由E药经理人·微解药联合泛生子共同策划出品创新药物研发系列视频节目《药精准》第22期直播圆满结束，本期会议邀请了索元生物董事长、总经理罗文博士，泛生子研发副总监钟夏博士，毕诺济生物联合创始人、CEO郭晓宁博士一同分享了PCR技术在精准治疗、药物研发、基因编辑开发中的应用和案例，以及从不同视角对PCR技术未来应用场景进行了深入交流和探讨。

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•会议精彩回顾•

主题

依托PCR技术First-in-class药物开发

罗 文

索元生物董事长、总经理

罗博士首先介绍了精准医疗在肿瘤治疗领域的应用，通过生物标记物（Biomarker）将肺癌细分为多种亚型，每种亚型都有针对性的创新药物，如针对特定基因突变的靶向药物。这种方法极大地提高了治疗效果，将肿瘤治疗从“一刀切”的模式转变为个体化治疗。

随后在介绍索元生物DB104（liafensine）项目，提到利用全基因组扫描技术寻找与药物疗效相关的生物标记物。在DB104的案例中，发现了一种名为DGM4的单核苷酸多态性（SNP），这种SNP将患者分为不同的基因型，其中DGM4基因型的患者对liafensine的响应明显优于其他基因型。基于DGM4的发现，索元生物还开展了国际多中心前瞻性临床试验，只纳入DGM4阳性的难治性抑郁症患者，试验结果显示，liafensine在这些患者中表现出显著的疗效，且副作用较少，验证了DGM4作为生物标记物的价值。

最后罗博士提到在创新药物的研发过程中PCR技术因其高效、简便，成为生物标记物检测的首选方法，尤其是在单个SNP的检测，强调了PCR技术在生物标记物发现和验证中的重要应用，以及在临床试验中筛选患者的关键性作用。

总结：

索元生物通过精准医疗的策略，成功复活了DB104项目，为难治性抑郁症患者提供了一种潜在的新型治疗选择。这标志着PCR技术在中枢神经系统疾病精准医疗中的首次应用，展现了其在药物研发中的巨大潜力。

主题

QPCR助力药物临床开发

钟 夏  

泛生子研发副总监

钟夏博士在报告中介绍了泛生子配备了国际主流的QPCR仪器，基于QPCR平台泛生子开发了多种QPCR试剂盒，覆盖20个基因的67种突变，包括IDH1 R132、HTT C228T/C250T、PDGFRA D842V，以及获得FDA紧急授权的新冠病毒检测试剂盒。

其中IDH1和IDH2突变检测试剂盒是全球首款获批用于脑胶质瘤检测的试剂盒，灵敏度高达1%，远超免疫组化，与金标准测序方法符合率超过95%。采用ARMS原理设计，提高了检测特异性和灵敏度。此外，基石药业阿伐替尼药物的伴随诊断试剂盒—PDGFRA D842V突变检测试剂盒，是中国伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的首个以桥接路径开发的伴随诊断试剂盒。该试剂盒由泛生子与基石药业联合开发，可通过检测胃肠间质瘤(GIST)患者的PDGFRA基因突变，用于泰吉华®(通用名：阿伐替尼)药物的伴随诊断。同时，泛生子可以为药厂客户提供个性化检测开发方案，包括基于客户需求设计的FGFR3和FGFR2突变与融合联合检测，以及多种胚系突变、基因表达和甲基化检测。

在数字PCR平台，泛生子与Thermo Fisher合作，获得3D数字PCR生物芯片阅读仪注册证，另外也引入国产数字PCR，实现高灵敏度检测，开发了17个基因的71位点SNV检测和11个基因扩增、融合等变异类型检测。

总结：

通过以上内容，钟夏博士展示了泛生子在QPCR和数字PCR技术领域为药物临床开发提供的全面解决方案和专业服务，强调了泛生子在此领域的技术和市场优势。

主题

新一代基因编辑的TIL开发

郭晓宁  

毕诺济生物联合创始人、CEO

郭晓宁博士在报告中阐述了关于新一代基因编辑TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法的开发介绍。郭晓宁博士首先回顾了肿瘤治疗的发展历程，从最初的化疗、小分子药物、抗体药物到如今的细胞治疗时代。特别指出TIL疗法是唯一被批准用于实体瘤治疗的细胞疗法，今年2月16日，FDA批准了首个针对实体瘤的TIL细胞治疗产品。

随后介绍到TIL疗法原理，是从肿瘤中分离出具有特异性攻击肿瘤能力的T细胞，体外扩增后再回输至患者体内，以增强免疫应答，更有效地攻击实体瘤。近年来，通过年轻化T细胞、基因编辑增强T细胞功能等方法是新一代TIL研发的主要发展方向。

之后，郭博士分享了毕诺济生物专注于新一代基因编辑TIL疗法的开发，利用基因编辑技术敲除T细胞命运调控相关基因，来增强T细胞的抗肿瘤活性。该产品已经在动物实验中验证了编辑后的T细胞的有显著的肿瘤杀伤效果。此外，毕诺济还致力于优化TIL细胞的生产工艺，实现快速扩增，减少滋养细胞依赖，提高功能性T细胞的比例，如CD8+ T细胞和中央记忆T细胞，同时降低IL-2的临床用量。

总结：

郭博士总结道毕诺济生物的目标是通过创新的T细胞疗法，包括TIL疗法和针对自身免疫性疾病的Treg细胞疗法，为全球患者提供治疗方案，汇集中国及全球患者的需求。此外，郭博士还展示了毕诺济生物在新一代基因编辑TIL疗法开发方面的前沿研究，以及公司致力于克服实体瘤治疗挑战的决心和进展。

圆桌对话

PCR在各个治疗领域的应用场景及优势展望

罗文博士提到，PCR技术贯穿药物研发全过程，在药物研发、新药筛选、临床试验和Biomarker验证中应用广泛，从早期研究到临床试验，再到伴随诊断开发，均发挥关键作用。

郭晓宁博士对罗文博士的看法表示赞同，认为PCR技术在靶向药开发、伴随诊断试剂开发中都是不可或缺的，尤其是在识别罕见病患者和基因治疗领域。相信未来PCR技术会有更大的发展，能够成为生物学研究和制药开发的有力工具。

从研发角度，钟夏博士发表了自己的看法，PCR技术在区分肿瘤特异性序列、肿瘤诊断和药物靶向Biomarker筛选中的均有应用，在药物伴随诊断中，PCR技术有助于药企聚焦目标患者群，提高临床试验成功率。与NGS相比，PCR在成本、操作复杂度和时间效率，尤其是快速决策场景（如手术过程）中都具备更大的优势。

三位嘉宾表达了对PCR未来应用的共同展望：

PCR技术将在个性化治疗、伴随诊断开发、即时检测(point of care testing)等领域发挥更大作用，特别是PCR技术的便携性、成本效益和快速结果产出，有望进一步扩大其在医疗决策、家庭检测和基层医疗服务中的应用范围。

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