70万元降到3.3万元！特效药降价并纳入医保，为患儿争到生的希望！
昨天下午5时许，随着药水缓缓注入，患脊髓性肌萎缩症的2岁男孩安安（化名）完成了诺西那生钠鞘内注射。安安也是诺西那生钠降价纳入医保后，江门市首位注射该药的患者。
脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种严重的遗传性罕见疾病，患者多为孩子，也有成人。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
一型SMA患儿有70%-80%概率会在2岁以前夭折；
二型SMA患儿在五六岁以后只能坐轮椅；
三型多见于成人和青少年，部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。
诺西那生钠是目前我国唯一获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。
诺西那生钠
从70万元/针降到3.3万元/针
诺西那生钠是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。该药在未进入国家医保目录前，每针近70万元一针、每年需花费几百万元的“天价药”，之所以能走入寻常百姓家，得益于国家医保局的一场长达90分钟的“灵魂砍价”。
2021年年底医保谈判结束后，国家医保药品目录调整结果公布，在67个谈判新增药品中，诺西那生钠注射液赫然在列。从70万元一针的天价降到3.3万元，并成功进入医保目录。这意味着SMA患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好。
此后，江门市中心医院非常重视罕见病的诊疗工作，遂以此次降价为契机，在院内组建了以神经内科、儿科、影像科、电生理室为主的脊髓性肌萎缩MDT（多学科协作）工作团队。
安安妈妈李女士表示：“我们很早就知道诺西那生钠，但70万元一针的费用，砸锅卖铁我们也凑不出这个钱啊！”
当得知诺西那生钠降到3.3万并被纳入医保后，全家人又燃起了希望，她立即联系江门市中心医院神经内科副主任、神经内科二区负责人陈克强。
陈克强立刻启动MDT工作团队相关工作，对患儿完善相关检查、诊断，召开术前讨论会，详细制定注射流程、细节。为保证手术顺利、安全，该院还邀请中山大学附属第一医院以神经科姚晓黎教授牵头的脊髓性肌萎缩MDT专家团队前来指导。
患儿顺利完成注射
18日下午5时许，在专家指导下，该院儿科主任医师杜红宇、副主任医师吕冰聪顺利为安安完成诺西那生钠鞘内注射。李女士说：“现在安安精神很好，不哭不闹，注射完后还主动说要吃饭。”
安安正在进行诺西那生钠鞘内注射
目前，诺西那生钠虽已降至3.3万元每支，且能医保报销，但安安后续还要终身用药，这是一笔不菲的费用。尽管如此，李女士仍喜极而泣，她说，“只要有希望，不管花多少钱，我们都不会放弃！”
随着我市首针诺西那生钠在江门市中心医院注射完成，标志着我市罕见病的诊治进入了新的阶段。
诺西那生钠为多名孩子争到生的希望
今年1月1日，4岁患儿在枣庄市妇幼保健院成功完成诺西那生钠注射。
今年1月4日，2岁半女孩在湖南省儿童医院成功完成诺西那生钠注射。
今年1月19日，仅2个月患儿在宁夏回族自治区人民医院成功完成诺西那生钠注射。
今年1月26日，3岁患儿在广西壮族自治区妇幼保健院成功完成诺西那生钠注射。
祝所有患有脊髓性肌萎缩症的患者
都能重获健康生活
来源：江门日报（文/图 记者/蔡昭璐 通讯员/陈君 温骏）、新华社、央视网