9:0投票支持!渤健/Ionis“渐冻症”疗法有望下个月获FDA加速批准
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美国时间3月22日,渤健(Biogen)和Ionis Pharmaceuticals公司联合宣布,美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以9:0的投票结果,一致支持tofersen用于具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)的潜在加速批准。公开资料显示,tofersen为渤健和Ionis公司联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,该药的新药上市申请正在FDA审评中,PDUFA目标日期为2023年4月25日。
▲NfL水平下降与患者症状衰退速度减缓之间存在相关性(图片来源:FDA官网)
FDA在早先发表的会议准备材料中指出,对生物标志物NfL水平是否可以有效预测ALS患者的疾病发展近年来出现了很多研究。对这些研究的汇总分析显示,NfL水平的提高与ASL患者更为不良的预后相关。而且在这项研究中,研究人员也观察到,NfL水平的降低与患者疾病进展速度减缓之间存在相关性。因此,FDA早先寻求咨询委员会的意见,确定NfL水平能否作为预测ALS患者疾病进展速度的替代终点,支持加速批准。
关于第一个问题,“现有证据是否足以得出这样的结论:在tofersen治疗的患者中,血浆神经丝轻链(NfL)浓度的降低有合理的可能性预测tofersen治疗SOD1-ALS患者的临床获益?”,委员会一致投票通过(9赞成至0反对),考虑潜在的加速批准。关于第二个问题,”来自安慰剂对照研究的临床数据和现有的长期扩展研究结果,以及对相关生物标志物影响的额外支持结果(即血浆NfL浓度的变化和/或SOD1的减少),是否为tofersen治疗SOD1-ALS患者的有效性提供了实质性证据?”,委员会投票3(是)、5(否)和1(弃权)考虑潜在的传统批准。
委员会讨论了这两个问题,并达成共识,即基于tofersen治疗SOD1-ALS患者总体数据的审查,收益风险状况是有利的。
参考资料:
[1]Ionis accounces FDA advisory committee voted unanimously for a potential accelerated approval of tofersen for SOD1-ALS . Retrieved Mar 22,2023, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-accounces-fda-advisory-committee-voted-unanimously#:~:text=Ionis%20accounces%20FDA%20advisory%20committee%20voted%20unanimously%20for,ALS%20and%20the%20next%20marketed%20Ionis-discovered%20antisense%20medicine
[2]Biogen Provides Update on FDA Advisory Committee Meeting on Tofersen for SOD1-ALS. Retrieved Mar 22,2023, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-provides-update-fda-advisory-committee-meeting-tofersen
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