初诊CML患者慢性期的首选TKI药物：一代 or 二代？

*仅供医学专业人士阅读参考

你会怎么选？

来源：髓遇而安

作者：江倩教授团队

本文摘要

2020年第62届美国血液学会（ASH）年会于2020年12月5日-8日举行。ASH年会是全球血液学领域最大、最全面的涵盖恶性与非恶性血液病学的国际盛会，每年大会都会吸引来自全球100多个国家的上万名血液病学专家和相关医疗专业人士参会，对目前血液病领域的最新进展进行介绍和分享。

北京大学人民医院江倩教授团队将2020年ASH会议上继续教育当中与慢性粒细胞白血病相关的亮点内容进行归纳、总结，整理后分享给大家。本次分享主要为三部分：

(1)治疗初诊慢性粒细胞白血病（CML）慢性期的首选药物：一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）or 二代TKI？

(2)慢性粒细胞白血病管理中的挑战性话题：何时停用TKI更安全?

(3)如何管理慢性粒细胞白血病患者共存疾病？

点击欣赏视频讲解

TKIs的问世使CML慢性期（CP）患者的预期寿命接近常人。目前一线TKI的选择多样，包括第一代TKI（伊马替尼）和第二代TKIs（博舒替尼、达沙替尼和尼洛替尼）。那么究竟该如何选择一线治疗方案呢？

目前认为，以治疗目标为导向选择一线治疗方案是比较好的方法。如今CML患者的治疗目标主要包括：

①延长生存寿命，使患者预期寿命与常人无异；

②降低TKI治疗对合并症结局的不良影响，减少非CML相关死亡率；

③提高生存质量，减少药物不良反应；

④减少治疗费用，避免“经济毒性”；

⑤实现年轻CML患者家庭生育计划；

⑥追求停药获得无治疗缓解。

延长患者生存寿命，就要求我们能够识别出具有较高风险的CML患者，并及时、合适的给出治疗方案。目前认为，具有较高风险的CML患者判断标准主要包括以下几点：①临床预后评分（Sokal或ELTS评分）为高危；②高危型附加染色体异常[如+8，+Ph，i（17q），+19，+21，+17，3q26.2，11q23，-7/7q]以及复杂核型异常；③携带p190（e1a2转录本）。对于高危患者，在考虑无合并症禁忌的情况下，建议可优先考虑选择二代TKI作为一线治疗。

二代TKI作为一线治疗有何获益？总结起来有以下几点：

①更快获得分子学反应，甚至深层分子学反应；

②疾病进展至加速期或急变期可能性更小；

③达到停药门槛，成功实现无治疗缓解可能性更大。

既然二代TKI作为一线治疗从疗效和结局来说要明显优于一代TKI（伊马替尼），是否所有患者均适合将二代TKI作为首选治疗呢？

虽然TKI的升级换代给我们的治疗带来了极大的飞跃，但是不能忽略的，药物所带来的不良反应和累积毒性，也是我们考虑一线治疗选择的重点要素。

TKIs药物毒性及不良反应的总结

由此我们可以知道，一线药物治疗的选择，并非单纯地只追求完美疗效，同时应结合患者合并症情况与TKI药物毒性、不良反应以及经济状况等情况综合考虑。

没有合并症的病人如何选择药物

有合并症的病人如何选择药物

江倩

教授、主任医师、博士生导师国家血液系统疾病临床医学研究中心北京大学人民医院血液科副主任

• 国际CML基金会（iCMLf）国家代表委员会成员
• 中华医学会血液学分会委员、白血病-淋巴瘤学组副组长
• 北京医学会血液学分会候任主任委员
• 中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员
• 中国医药教育协会血液学专委会副主任委员、白血病分会主任委员
• 中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会(学组)第一届委员会委员人文医学组组长
• 中国老年医学学会血液学分会白血病学术工作委员会副主任委员
• Leukemia Research、《中华血液学杂志》、《中国实验血液学杂志》、《临床血液学杂志》编委
• 主持国家自然科学基金3项，以第一作者或通讯作者在Blood 和Leukemia等国外期刊以及《中华血液学杂志》等国内核心期刊上发表文章90余篇

彭楠

住院医师
国家血液系统疾病临床医学研究中心北京大学人民医院北京大学血液病研究所

张小帅

研究生导师：江倩教授
国家血液系统疾病临床医学研究中心北京大学人民医院北京大学血液病研究所

更多精彩请锁定医学界血液频道，敬请期待！

本文来源：髓遇而安

本文作者：江倩教授团队

责任编辑：Amelia