北京大学血液病研究所造血干细胞移植突破万例！哪些患者更应该选择移植治疗？

仅供医学专业人士阅读参考

使命和担当，赋予科学创造的民族自信！

2021年1月20日下午，伴随着移植舱里患者造血干细胞输入的顺利结束，北京大学血液病研究所团队造血干细胞移植突破一万例，成为整个亚洲唯一达到此里程碑数据的骨髓移植中心。

图1：“破万为新生，创新因使命—北京大学血液病研究所移植万例纪念”活动图

造血干细胞移植

1956年底，造血干细胞移植之父——Edward Donnall Thomas首次对晚期白血病患者进行了骨髓移植，并于次年发表了关于人造血干细胞移植的第一篇论文，从而开启了造血干细胞移植的先河。截至2013年数据，在过去的30年内，全球超过70万例患者接受了造血干细胞移植治疗。

图2：Edward Donnall Thomas和家人

造血干细胞移植是目前临床应用广泛的一种再生疗法，作为骨髓衰竭、髓系和淋系肿瘤等疾病的医疗手段。患者经大剂量放化疗，或其他免疫抑制剂预处理，清除体内肿瘤细胞、异常克隆细胞以阻断发病机制，然后再将正常供体或自体的造血干细胞输注给受体，重建患者机体的正常造血和免疫功能。

中国首例，亚洲第一例，世界第四例中国“制造”的造血干细胞移植

1964年1月27日，陆道培院士首次成功进行了亚洲第一例、世界第四例异体同基因骨髓移植，标志着北京大学血液病研究所骨髓移植事业从此开始。

工程院院士、北京大学血液病研究所第一任所长

陆道培 院士

万事开头难，在中国、在亚洲要开创这个事业是不容易的。我们做到了！我们不仅是在中国，是在亚洲第一个开展造血干细胞移植，而且在疗效上也是非常出色的，也是很好的。到今天完成一万例骨髓移植，这是非常欣慰和也非常骄傲的事情。但是，革命尚未成功，希望大家再接再厉，继续解决医学领域的难题，攀登医学技术的高峰。

历经40余年，北京大学人民医院、北京大学血液病研究所造血干细胞移植突破10000例，已经成为世界最大的异基因造血干细胞移植中心，半相合移植的患者生存率在全球名列前茅，恶性血液病患者的长期生存率达70-80%，非恶性血液病患者达80-90%。

中国造血干细胞移植技术实现“从零到一，从一到万”的飞跃发展。中国临床、科研人员不负使命，担起来科学强国重担，带给国人坚定的医疗技术民族自信。2016年，世界骨髓移植协会正式发文称北京大学血液病研究所科学团队开创的半相合移植体系为”北京方案“，从此“北京方案”为世界同行制定行业标准。

对此，北京大学血液病研究所所长黄晓军教授表示：“我们正面临世界百年未有的大变局，‘平生万里心，执戈王前趋’，让我们从今天的第10000例移植开始，面向世界最前沿的科技，以求实和奉献，以创造和协作，来开始崭新的真理探求之路，承担起时代赋予我们的历史使命！”

北京大学血液病研究所所长

黄晓军 教授

从1964年到1981年，从2000年到2021年，从第一例造血干细胞移植到现在的一万例，从同胞HLA完全相配到亲属HLA半相合，再到今天北京方案的成熟完善，从学习西方先进科学技术，到为世界同行建立科学标准并成为全球最大的造血干细胞移植中心，这都是以陆道培、王德炳为开始的几代“北大血研所人”艰苦奋斗、努力拼搏、薪火相传的结果，也是我们全体医护的使命，正是由于有这种责任和担当才使得我们的技术得以进步。

造血干细胞移植的分类及应用

表1  造血干细胞移植分类

自体造血干细胞移植适合对常规剂量治疗敏感的恶性疾病，使用的治疗药物不会严重损害骨髓，包括大多数淋巴瘤，生殖细胞肿瘤和部分儿科肿瘤。这些疾病的特点是肿瘤细胞可被预处理方案的细胞毒药物清除。而自体骨髓回输则起到促进造血恢复的作用。

异基因造血干细胞移植通常用于起源于骨髓恶性血液病的治疗，如急慢性白血病、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征合骨髓增殖性肿瘤。

因此，综合考虑患者并存疾病、年龄、有无合适供者、疾病本身特征和患者的意愿等因素来才能更好地选择移植。一般而言，异基因造血干细胞移植更有利于控制疾病复发，但与自体移植相比，GVHD和延长的免疫抑制期使异基因造血干细胞移植的移植相关死亡率（TRM）更高。对于骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性肿瘤和再生障碍性贫血选择以金银造血干细胞移植治疗最为合适。

万例骨髓移植路

1964年

1月17号，陆道培成功进行了亚洲第一例也是世界第四例的异体同基因骨髓移植，患有严重再生障碍性贫血的年轻的护士由此获得新生，并成为经移植无病存活时间最长的患者。
1981年
北京医学院血液病研究所（现北京大学血液病研究所）正式成立，陆道培任所长，研究重点为白血病的诊治和造血干细胞移植，尤其在造血干细胞移植方面最为突出。
9月30日，陆道培及团队成功地为一名患急性白血病的女大学生进行了骨髓移植，这也是我国第一例异基因骨髓移植。
2000年
北京大学血液病研究所完成第一例非体外去T单倍型相合造血干细胞移植手术。
2016年
世界骨髓移植协会正式命名北京大学血液病研究所科研团队原创的单倍型移植体系为“北京方案”，开始为世界同行制定行业标准。该方案的多项关键技术推广至全国上百家中心,及意大利、以色列、法国、韩国等国；相关成果被美国、英国骨髓移植协会、美国国家癌症研究所等共28项国际指南或共识引用，覆盖中国95％、全球50%以上半相合移植病例。单倍型移植成为国内首位移植模式以及世界两大主流单倍型移植方案，开启了“人人都有供者”的新时代。
2018年
北京大学血液病研究所获批成为国家血液系统疾病临床医学研究中心，致力于整合集成临床医学研究资源和创新力量，优化组织实施血液疾病临床研究和转化医学发展成果，促进医学科技成果普及普惠，打造代表我国最高水平、引领国际的血液病规范诊治及转化研究的高地。
2019年
北京大学血液病研究所成为全球最大的异基因造血干细胞移植中心，年造血干细胞移植数量超过1000例。
2021年
北京大学人民医院、北京大学血液病研究所造血干细胞移植突破10000例，成为亚洲唯一达到此里程碑的骨髓移植中心。

除万难创
新生
破万为新生创新因使命北京大学血液病研究所造血干细胞移植突破一万例

参考文献：

[1]《威廉姆斯血液学第九版》

本文综合整理自北京大学人民医院公众号

本文作者 | 遣之

编辑整理丨Amelia

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