2020收藏 | 全球儿科580款药物在研清单

最新的美国生物制药行业报告显示，美国制药企业/科研机构正在开发的婴儿/儿童/青少年用药，大约有2100项临床试验在进行中，涉及580余款在研药物，目前共纳入了120万名儿科疾病患者。

在研药物涉及的疾病领域有：基因遗传疾病(125款药物)；感染/病毒疾病（75款药物）；心血管疾病；癌症（86款药物）；呼吸系统疾病；过敏；皮肤疾病（55款药物）；肝脏疾病；肾脏疾病；糖尿病；血液疾病；神经系统疾病；等等。

与成人用药开发相比，儿科用药开发的高风险（儿科临床试验伦理问题、临床受试者缺乏）、高投入以及潜在低回报降低了各国制药企业布局儿科用药市场的热情。在医药研发高度发达的国度（欧美日等），该领域则被更加重视。

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如：花生/鸡蛋/花粉过敏

自身免疫/骨科

镰状细胞疾病/血友病/等血液疾病

肿瘤/癌症

肺动脉高压/高血压/心衰等心血管疾病

‍期盼未来在国内将出台更完善，更权威的《儿科药物法规》，引导并真正上支持更多高质量、符合伦理要求的儿科临床研究的开展；促进儿科用药研发，增加儿科用药可及性；增强儿科用药患者及家属的可获得感。

参考：

NMPA/CDE；

药融圈数据；

FDA/EMA；

相关公司公开披露；

Medicines in Development for Children 2020 Drug List；

https://www.phrma.org/-/media/Project/PhRMA/PhRMA-Org/PhRMA-Org/PDF/MID-Reports/MID-Children_Drug-List_2020_FINAL.pdf；

https://www.phrma.org/en/Pediatrics.；

https://catalyst.phrma.org/rd-focus-new-report-shows-nearly-600-medicines-in-development-for-pediatric-patients；等等。

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