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脐带血干细胞治疗小儿脑瘫,让折翼的“慢天使”重新站起来

James 干细胞之父 2022-11-08


脑瘫(Cerebral Palsy)是一种小儿时期中枢神经障碍疾病,病变的部位在头部,累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常,精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症,是目前常见的儿童主要疾病之一。脑瘫患儿也被人称为“慢天使”。



据世界卫生组织(WHO)数据显示:美国脑瘫患儿有 75 万,患病率大约 2.5 ‰ 。日本脑瘫患病率 1.5 ‰,丹麦 2.08 ‰,英国 1.8 - 5 ‰;在中国 0 - 6 岁儿童的脑瘫患病率为 1.8 - 4 ‰,并以每年 4.6 万的速度递增。


有资料报道:中国有400多万脑瘫患儿,相当于一个中等城市的总人口数。


一般脑瘫出生前因素占 15 - 20%,围生期因素占 60 - 70%,出生后因素占 15 - 20% 。窒息、低体重儿、重症黄疸为脑瘫的三大主要致病因素。


很多人以为,随着医学不断发展,社会不断进步,脑瘫的发病应该会减少。而实际上,更多的早产儿、低体重儿因为医学的进步得以存活,加上高龄产妇的增加,我国的脑瘫发病率并没有降低。


脑瘫的主要症状有:运动发育落后,肌张力异常,姿势异常,神经反射异常。


脑瘫按严重程度分为轻度,中度,重度或无症状;按运动障碍性质分为痉挛型和非痉挛型;按粗大运动功能评估结果分为 1 - 5 级;按受影响的肢体部位分为单瘫、偏瘫、双瘫和四肢瘫痪。



脑瘫按肢体分类


目前脑瘫还主要依赖于康复治疗,大部分患儿还需要先接受外科手术治疗。当今临床治疗脑瘫的手段,仅能保住患者的生命,却无法让他们重获生活的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术。


脑瘫主要是因为大脑受损,进而导致神经元(即神经细胞)逐渐丧失,在神经元中断的状态下,运动能力发育受到严重影响,部分患儿还存在语言、智力发育不全或者癫痫、听力、视力障碍等症状。


治疗脑瘫的关键是探寻切实可行的修复神经元的方法。


然而,神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题,神经细胞甚至一度被认为是不可再生的细胞。


在医学家及社会各界的不懈努力下,对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得重大突破。多项研究表明,干细胞对于脑外伤、脊髓损伤、共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中的治疗可以起到明显的改善作用,为治疗脑瘫带来新的希望。


干细胞能够分泌多种营养因子及细胞因子,可调节细胞生长的微环境,并具有抗炎效应,同时生成类神经元细胞及髓鞘产生细胞,重塑神经回路。



基于干细胞具有自我更新能力,可分化为神经元,星形胶质细胞,少突胶质细胞潜能的神经前体细胞,在移植后分化的神经元补充缺损的神经元,并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能,恢复脑神经的正常生长发育,改善大脑的认知功能障碍。


世界卫生组织(WHO)小儿疾病研究所官方发文证实,干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上,远远超过现有的其他治疗手段。


在干细胞治疗脑瘫领域,我国始终走在国际前沿。近年来,国内干细胞研究不断取得突破性进展,使用干细胞治疗已进入了临床试验阶段。


2017年同年,大连医科大学附属第一医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授,带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善,特别是精细运动和行走能力尤为明显


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2018年4月,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊上发表了一篇研究成果:一项随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿的临床研究,其结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。


这项临床研究入组了54名患儿,平均分为两组。治疗组的27人在大约一个月内接受了4次脐带血间充质干细胞输注(单次细胞量为5x10^7,每次间隔7天),而对照组的27人输注的是0.9%生理盐水。两组受试者均同时接受基础康复治疗。


完成输注治疗后,54名患儿分别在3、6、12、24个月的时候接受随访观察。


表1 临床试验开始时患者统计学数据


从综合功能评分分项的结果同样可以得出结论,脐带血治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善,并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。


总的来说,这项为期两年的临床试验证实了脐带血间充质干细胞治疗脑瘫是安全的,效果也非常显著。脐带血、脐带间充质干细胞在脑瘫等神经系统疾病等领域的应用前景值得我们期待。



综上所述:


脐带血中含有丰富的造血干细胞,被称为生命的火种,除了实验研究中可医治脑瘫等神经系统疾病外,围绕脐带血的研究还有医治心脏病、糖尿病等其它疾病。脐带血提供了另一种干细胞的来源,能在许多疾病治疗中发挥医学价值。

编辑:James

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