我主要关注了横纹肌肉瘤的研究。 一直以来，欧洲的专家把横纹肌肉瘤（RMS）患者分为4个风险组：低危、中危、高危和极高危。 分组的依据是6个指标：组织学类型、初次手术的结果、肿瘤的原发部位和大小、淋巴结受累程度和患者的年龄。这就是所谓的“RMS2005分层法”。 这个分组到底是否有效？能不能改进呢？ 在本次会议上，公布了一项新的研究结果，显示这个分组整体有效，但还可以进一步优化。 在名为“Assessing the Risk Profileof Rhabdomyosarcoma (RMS) Patients in a New Classification System for the NextEuropean Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group (EPSSG) Protocol ”的报告中，研究者一共分析了按风险分组的803名横纹肌肉瘤患者。 结果显示：第一，RMS2005分层法是有效的，因为它能有效预测4个风险组的预后。5年的无事件生存期：低危96.2%，中危76.4%，高危64.4%，极高危49.3%。 第二，用是否有融合基因，来取代组织学类型，似乎能更好地识别复发风险较高的患者。 第三，原发肿瘤部位是膀胱/前列腺或肝胆管的横纹肌肉瘤，预后都比较好，5年无事件生存期分别为 75.8%和76.5%。 该研究提示我们横纹肌肉瘤的危险度分层值得进一步探讨，有可能促使产生新的危险度分层方案。 04 中山大学肿瘤防治中心 儿童肿瘤科 孙成涛博士
我最感兴趣的是靶向药的研究进展。 美国芝加哥大学医学中心的A.V. Desai教授在会议中报告了新型靶向药Entrectinib（恩曲替尼）在治疗复发/难治性儿童/青少年实体瘤中的早期临床试验结果。(Phase 1/2 Trial to Assessthe Activity of Entrectinib in Children and Adolescents with Recurrent or Refractory Solid Tumors Including Central Nervous System (CNS) Tumors)共29例患者入组，恩曲替尼安全性良好，而且有效率非常高。 在6例有相关突变（TRK, ROS1或ALK融合基因）的脑瘤中，出现了1例完全缓解（肿瘤消失）和3例部分缓解（肿瘤显著缩小）。在8例非脑瘤的实体瘤中，6例有基因融合突变，这其中出现了1例完全缓解， 3例部分缓解和 2例肿瘤稳定。 有应答的患者中位缓解时间达到10.51个月，而无应答者的中位缓解时间只有1.84个月。 研究证明，恩曲替尼对具有TRK, ROS1或ALK基因融合的复发/难治实体瘤，包括脑瘤，具有显著、快速、持久的效果。 05 中山大学肿瘤防治中心 儿童肿瘤科 陈彬彬博士
我关注的是儿童鼻咽癌的研究进展。 我国是鼻咽癌的高发地区之一，据世界卫生组织统计，我国鼻咽癌的发生率居世界首位。全球80%的鼻咽癌发生在中国，其中广东省最多。 鼻咽癌在儿童中的发病率并不高，仅占1%~2%，但由于中国鼻咽癌的发病率高，因此儿童鼻咽癌的发病人数并不少见。 一项来自我们中山大学肿瘤防治中心的回顾性分析显示，在相似的治疗模式下，儿童鼻咽癌的治疗效果比成人鼻咽癌的治疗效果更好（Comparison of Long-Term Outcomes and Sequelae Between Children and Adult Nasopharyngeal Carcinoma Treated With Intensity-Modulated Radiotherapy）。 儿童和成人鼻咽癌的5年总生存率为89.2% vs 83.6%、无转移生存率为88.7% vs 83.5%、无局部区域复发率为96.4% vs 89.1%，无病生存率为86.5% vs 77.3% 。 经过仔细的亚组分析，发现儿童的生存优势主要体现在晚期的患者中。 另外，在远期毒副反应的比较中，与成人的主要后遗症为口干不同，儿童的主要后遗症是耳毒性。 成人的显著后遗症主要是口干、颈部皮肤萎缩及纤维化、放射性脑损伤等，但儿童的生长发育问题更值得关注。 该研究提示我们，儿童鼻咽癌患者的远期生存时间较长，我们在如何减少儿童鼻咽癌患者的远期后遗症上，值得做更多探讨和研究。 我们很高兴看到儿童肿瘤的多个领域都有了新的科研进展。我们会继续关注相关方面的进展，希望在不久的未来，这些进展可以发展成临床应用的疗法，为孩子们带来更多的选择和希望。