12岁及以上甲状腺癌患儿家长请注意！这种抗癌药被美国FDA获批上市了

药时代向日葵儿童 2022-07-11

2020年5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了礼来公司的Retevmo（selpercatinib，Loxo-292）胶囊用于治疗非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其它类型的甲状腺癌患者，这些患者的肿瘤发生了RET突变或融合。

Retevmo是获批的第一款专门针对具有RET基因改变的癌症患者的疗法，由礼来子公司Loxo Oncology，Inc.研发。2019年初，礼来以80亿美元收购了Loxo公司。

FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示：“基因特异性疗法的创新继续快速推进医学实践，并为患者提供了之前难以获得的选择。FDA致力于审评类似于Retevmo的针对特定癌症患者亚群的疗法。”

具体来说，Retevmo获准治疗的癌症包括：

非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；
需要全身治疗的12岁及以上局部及已扩散的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者；
年龄在12岁及以上的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者需要全身治疗，已停止对放射性碘治疗产生反应或不适合放射性碘治疗。

作为一种激酶抑制剂，Retevmo阻断激酶而有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定患者RET基因改变。

FDA对Retevmo的批准基于一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者口服160mg Retevmo，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要疗效终点指标是总体缓解率（ORR），它反映了肿瘤缩小的患者的百分比和缓解持续时间（DOR）。

在105名曾接受铂类化学疗法治疗的RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了Retevmo对NSCLC的疗效。105例患者的ORR为64％。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84％。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。

在12岁及以上的RET突变型MTC患者中评估了Retevmo对MTC的疗效。这项研究招募了143例先前曾接受过卡博替尼（cabozantinib）、凡德他尼（vandetanib）或两款药物兼用的晚期或转移性RET突变MTC患者，以及未曾接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69％。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月。试验还评估了针对88例先前未接受MTC批准疗法治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为73％。对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。

在成人和12岁以上的儿科患者中评估了Retevmo对RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19例放射性碘（RAI）难治性RET融合阳性甲状腺癌并接受了另一项先前的全身治疗的患者，以及8例未接受任何其它治疗的RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％。87％对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。试验还对8例除RAI以外未接受任何治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100％。对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。

Retevmo被授予了加速批准、优先审评、突破性疗法、孤儿药资格，四个FDA审评激励措施。

来源 | 药时代

排版 | 博雅

参考文献：