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这药明明有用,你凭什么说不推荐?

王 哲 怡禾科普 2022-12-29


大多数普通人对于“药物是否有效”的判断依据可能有以下几点:

“说明书上说有效就有效呗,管他的先试试了。”

“报纸新闻上都写了它能治这个病,当然就有效啦!”

“隔壁的老李说过了,他和我一样的病,吃了这个就好了,所以这个药肯定对我也有效!”


对于刚关注怡禾不久的新用户来说,也会常常产生这种疑惑——明明是不少人用过且觉得有效的药,但科普却说不建议使用?为什么呢?


今天我们就来谈谈,作为循证的医疗工作者,是如何判断一种药是有用还是没用的?


图 源 | pixabay


凡事都要讲究证据。


在选择药物之前,其实每个人都曾不自觉地探究过“它有没有用”,比如上文中的“说明书”、“报纸新闻”、“隔壁老李”,都是人们认为“这个药可能有用”的证据。


但证据,也有高低质量之分。


图 源 | 小 怡


根据上图《循证医学证据等级金字塔》:金字塔尖的是高等级证据,质量依次下降,越往下证据等级越低,可信度和准确性也越低。


普通人在生活中遇到的大多数证据,都属于低质量证据,并不可靠。


举个栗子:

  • 新闻说某种药物通过细胞实验证明有效(细胞试验);

  • “神医”说得了这种病的人都是吃这个药好的(临床经验);


而作为医疗工作者,我们更关注的是Ⅰ级证据(系统性综述和meta分析、随机对照试验),只有达到Ⅰ级证据的药物,我们才会作为一线推荐。


说到这儿,可能有人不服气了,“凭什么这类证据才算是高质量?”


1. 科研是复杂且严谨的


先虚构两个简单的小例子让大家体会一下:


#01

某研究所发明了一种新型降压药,该如何定义药物是否有效呢?


如果患者服用标准剂量的药物,收缩压从150mmHg降至120mmHg,你会觉得药物很有效且效果不错。


如果收缩压从150mmHg降至130mmHg,你大概仍会觉得有效,效果也还行。


但如果收缩压只能从150mmHg降至140mmHg,一些人可能会开始犹豫,疗效似乎没那么明显了。


再进一步,如果收缩压只能从150mmHg降到145mmHg呢?只能降到148mmHg呢?这时,说“药物无效”的人会越来越多。


那么,问题来了——是只要血压降了就算有效,还是必须得降多少才算有效?如何界定药物有效的标准?


#02

一种治疗感冒的新药即将问世,宣称吃后第二天症状就能完全消失。


我们找来了100位感冒患者,服药后第二天这100人全都好了。你拍着胸脯说,这药绝对有效!


如果第二天有80个人好了,你仍会建议大家吃这个药。


如果第二天有50个人好了,你可能会开始权衡、犹豫。

如果第二天只有10个人好了,只有1个人好了,你还会推荐这个药吗?还有必要吃吗?


到底要有多少人因为服用此药物后痊愈了,才能说这个药是有效的?


每个人对此都可能有不一样的答案。但“判断一种药物是否有效”不是由某个人或某本书说了算,现阶段全球对此统一意见的科研方法是「大样本随机双盲对照试验」。


大样本

指试验对象的数量要足够多,越多越好。根据统计学的“大数法则”,样本越大,结果越能稀释掉那些特例,也就越能接近真实的情况。


随 机

指将患者随机分成两组,一组吃药,一组吃安慰剂(外形和药物一模一样,但没有有效成分)


双 盲

指无论是医生还是患者,都不知道谁吃的是药,谁吃的是安慰剂。


对 照

指在整个试验结束后,统计人员将安慰剂组结果和服药组结果做比较,看服药组治愈率是多少,安慰剂组治愈率是多少。


如果服药组的治愈率远高于安慰剂组,我们可以说药物有效;反之,如果服药组和安慰剂组治愈率接近或只高出一点点,我们通常认为药物无效或疗效有限。


2. 一个全面的建议才是一个合理的建议


我们常说,“使用药物,就是一个权衡利弊的过程,只有在利大于弊的时候,才会推荐患者使用。”


如果一个药物的治疗效果并不明确,同时还有可能带来一些不良反应,即使不良反应概率很低,我们也是不推荐使用的,比如易坦静等。


在高质量证据(比如系统性综述、Meta分析、随机对照试验)中,除了有效性,还会考察药物的不良反应,包括:主要的不良反应有哪些?发生的概率是多少?导致不良反应的原理是什么?对人的危害有多大?有没有比较好的处理方法?


只有在充分了解其有效性和安全性,全面评估了药物在治疗中的作用后,才会给出“利大于弊”的合理建议。


而作为医疗工作者,也才能放心地把这些药物推荐给信赖我们的患者。


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医学校对:药师陈琳、陈清

责任编辑:刘 思

排  版:黄曾文


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