云舟生物与Standup Therapeutics合作研发脊髓损伤瘫痪基因治疗药物

近日，云舟生物与Standup Therapeutics宣布建立战略合作关系，共同研发脊髓神经损伤瘫痪基因治疗药物。云舟生物将作为CRO和CDMO合作伙伴为Standup Therapeutics提供基因递送载体研发和GMP生产的一体化服务，以满足Standup Therapeutics的基因治疗药物从早期研究、临床前至商业化阶段的需求。

据统计，全世界每年有25万至50万人患脊椎损伤，大多数脊椎损伤是由道路交通事故、跌伤或暴力等可预防的原因导致的。脊椎损伤过早死亡的几率是无脊椎损伤者的二至五倍，其中低收入和中等收入国家的存活率最低。脊椎损伤与低入学率和低经济生活参与率相关，它带有极高的个人和社会成本。

Standup Therapeutics是与云舟生物合作研发GMP级基因治疗产品的韩国公司，预计将于今年三季度进行脊髓神经损伤瘫痪基因治疗药物临床试验的毒性研究。Standup Therapeutics此次合作的需求是希望能用单个载体表达多个目的基因，云舟生物技术团队在尝试多种设计和优化方案之后，最终为Standup Therapeutics设计出通过一个载体就能表达三个不同的基因的解决方案。因该载体经设计后大小超出腺相关病毒（AAV）的承载限度，目前云舟生物也在研究优化其包装方案，使其能够高效完整地包装到AAV衣壳中。

云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士表示：”云舟生物对Standup Therapeutics用于治疗脊髓损伤患者的基因疗法非常感兴趣。作为基因递送载体研发及GMP生产的全球领军企业，我们期待通过双方的通力合作，共同打造全球顶尖的治疗脊髓损伤的创新医疗技术，造福全球广大患者。”

云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士

”我们是全球第一家尝试使用细胞重编程技术治疗因脊髓损伤导致瘫痪的公司，致力于为因外伤而瘫痪的患者研发有效的治疗技术。”Standup Therapeutics首席执行官Junsang Yoo博士表示，“我们还计划通过细胞重编程技术开发针对中风、帕金森病、脊髓性肌萎缩和心肌梗塞的治疗方法。”

Standup Therapeutics首席执行官Junsang Yoo博士

Standup Therapeutics计划于今年三季度用与云舟生物合作开发的基因药物LYH-001进行全球首次脊髓神经损伤瘫痪基因疗法临床试验的I期和II期研究，治疗对象包括2019年在Gonjiam隧道遭遇意外交通事故的一位截瘫患者。

关于Standup Therapeutics

Standup Therapeutics是韩国一家开发神经细胞再生技术的基因治疗公司，旨在利用领先技术在体内将成纤维细胞转化为运动神经元，进而治疗由于脊髓神经和脑损伤导致的瘫痪患者。Standup Therapeutics专注于高风险的新药创新，通过建立有效的合作伙伴关系，联手开发全球新型治疗方法。

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