新药 | 第二个适应症！首个全球研发中国首发1.1类新药新适应症国内获批

Original 小药丸 CPhI制药在线 2021-11-19

8月23日，NMPA官网显示，珐博进旗下1.1类新药罗沙司他胶囊两个受理号的NDA申请进入"已发件"状态，这意味着这款药物在国内的新适应症申请获批。

数据来源：NMPA

首个全球研发中国首发的1.1类新药

2018年12月，罗沙司他胶囊在我国凭借优先审评审批资格经NMPA批准上市，用于慢性肾脏病患者的贫血治疗，商品名为爱瑞卓。

值得一提的是，罗沙司他胶囊的前期研发在美国完成，后期临床研究和生产在中国进行，该药品在中国获批上市前尚未在其他任何国家上市，是首个全球研发中国首发的1.1类新药，也是全球首个用于肾性贫血治疗的口服创新药物。基于全新的作用机制，罗沙司他胶囊将有望给全球的肾性贫血患者治疗带来革命性的变革。

作为一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，罗沙司他能够在氧分压正常的情况下抑制 HIF-脯氨酰羟化酶，稳定 HIF-α，促进内源性 EPO 生成并改善铁吸收利用，可抑制缺氧诱导因子的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球，用于贫血治疗。

新适应症的国内申请

珐博进罗沙司他胶囊在中国上市后的商业推广工作由合作伙伴阿斯利康负责。罗沙司他的半衰期较长，每周只需服药三次，已上市胶囊的规格包括了20mg、50mg两种，其中50mg*3粒/盒的售价为498元。

根据阿斯利康发布的消息，目前处于"已发件"状态的新适应症申请为非透析患者慢性肾病贫血（受理号：CXHS1800014）。这项新适应症申请基于一项Ⅲ期临床试验（登记号：CTR20150609），该临床试验于2015年9月启动，在国内实际入组了154人，主要终点指标为患者血红蛋白相对基线的平均改变，用于评估罗沙司他胶囊（20mg/50mg）用于未接受透析慢性肾病受试者贫血治疗的有效性和安全性。

临床实验结果显示，经罗沙司他治疗的未接受透析治疗的贫血患者，血红蛋白水平实现了有效地提升和维持，且患者的安全性和耐受性良好。

数据来源：药物临床试验登记与信息公示平台

在药物临床试验登记与信息公示平台中，另外一项进行中的临床试验（受理号：CXHS1800013）拟用于治疗相对低危的骨髓增生异常综合征导致的贫血。

2017年11月，珐博进启动了登记号为CTR20171146的临床试验，主要目的是评估罗沙司他胶囊（20mg/50mg）用于治疗相对低危的骨髓增生异常综合征贫血的有效性，II期临床的内容还兼具了优化III期部分起始剂量的任务，III期的次要目的为评估红细胞生成反应的相关因素和评估补救治疗的必要性。

潜在的市场空间及后来者

国内的慢性肾脏疾病患者大约有1.2亿人，隐藏在其中的肾性贫血的治疗需求将催生出巨大的市场空间。除了上述适应症之外，肿瘤相关性贫血也将是罗沙司他胶囊未来适应症拓展的重要领域。

对于全球首个肾性贫血口服治疗新药罗沙司他而言，这些治疗需求都将化作未来业绩增长的动力。此前，EvalutePharma的分析师曾做出预测，罗沙司他胶囊的销售额峰值可达到58-81亿美元的区间。

在如此有潜力的细分市场领域，后来者自然是少不了的。从全球范围来看，基于脯氨酰羟化酶抑制剂的肾性贫血治疗药物，除了已在国内上市的罗沙司他胶囊之外，还有3款同类药物处于临床阶段，1款获批临床。

数据来源：药物临床试验登记与信息公示平台

作者简介

小药丸，制药行业从业者，自媒体时代的文字搬运工，专注于制药圈内的阴晴冷暖。

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