最新发现：疾病负荷影响白血病患儿CART治疗转归

日前，美国临床肿瘤学会官方期刊《临床肿瘤学》（JCO）在线发表的一篇文章显示： Tisagenlecleucel用于治疗复发、难治性(RR)急性 B淋巴细胞白血病患儿、青少年及年轻(CAYA)患者（CAYA RR-B-ALL），有一定的疗效及耐受性。

Tisagenlecleucel是一种CD19特异性嵌合抗原受体T细胞疗法（CART），获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗CAYA RR-B-ALLCAYA患者。完全缓解率为81%，12个月总生存率为76%，无事件生存率为50%。根据上述数据，FDA批准tisagenicleicel的申请注册

研究是在多家机构开展的一项回顾性研究，纳入了来自美国15家机构的RR B-ALL患者。这些接受了白细胞置换术的患者接受了诺华公司的tisagenlecleucel治疗。共有200名患者参与了意向治疗缓解分析，其中对185名输注患者的生存和毒性（反应）进行了分析。

意向治疗分析显示，形态学完全缓解率为79%。输注队列的完全缓解率为85%， 12个月的总生存率为72%，无事件生存率为50%，中位随访天数为335天。值得注意的是，48%的患者低疾病负荷(骨髓淋巴细胞＜5%，无CNS3或其他髓外疾病)，或未检测出疾病，无粒细胞前病变。单因素和多因素分析（显示），与低疾病负荷(总生存率85%；无事件生存率70%)和不可检测疾病(总生存率95%,无事件生存率72%;两P值均＜0.0001)相比，高疾病负荷(≥5%骨髓淋巴细胞，CNS3，或非CNS髓外细胞)与较差的转归相关，12个月的总生存率为58%，无事件生存率为31%。所有患者和HB患者的≥3级的细胞因子释放综合征发生率和神经毒性发生率分别为：21%、7%；35%、9%。

Tisagenlecleucel用于CAYA RR-B-ALL的治疗，显示出了它的疗效和耐受性。此项根据疾病负荷分层的Tisagenlecleucel首次分析表明，HB预输注与较低的总生存率，无事件生存率以及增加的毒性有关。

编辑：珂柒（编译）

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