​专家解读 | 3个方面，全面解析医保药品目录制定和调整思路

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┃来源：四川大学华西医院中国循证医学中心 孙鑫团队

制定《基本医疗保险药品目录》是国家保障人民生命健康，促进健康公平性和医疗可及性，实现“健康中国2030”规划纲要的重要措施，在我国医疗保障体系中发挥关键作用。实现基本医疗保险药品的高效遴选、调整、使用、管理与监督是保障《基本医疗保险药品目录》顺利实施的核心内容。其中，药品目录的制定和调整作为《基本医疗保险药品目录》实施的关键构成，一直受到行业和民众的广泛关注。

新一版的《基本医疗保险用药管理暂行办法》（简称“暂行办法”）近日由国家医疗保障局正式发布，其中，第二章对《基本医疗保险药品目录》的制定和调整进行了总体阐述。笔者针对暂行办法第二章 “调入调出《药品目录》的条件”和“动态调整机制”进行解读，以期帮助读者更好的理解该部分的相关内容，促进暂行办法落地实施。  

一、如何理解纳入目录的基本条件

如何理解药品纳入的基本条件

此次暂行办法（第七条）对药品纳入的基本条件，延续了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，除了药品（包括化学药、生物制品、中成药（民族药）和中药饮片）应当是经国家药品监管部门批准且取得药品注册证书外，同时应符合“临床必需、安全有效、价格合理”等基本条件。这体现了药品目录制定“保基本”的功能定位和多维度的价值评估，基于临床需求、临床有效性、安全性、经济价值、可及和可支付等多维度综合评估。此外，在基本医疗保险用药管理的基本原则中也明确表明：既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与医保基金和参保人承受能力相适应。通过科学、规范、精细、动态管理，切实保障参保人群合理用药需求。

如何理解多维度价值评估

要建立“临床必需、安全有效、价格合理”的多维度综合评估，需要建立包含临床必需性、药品利用、临床有效性/比较有效性、安全性、经济性等一体化的证据链条。以药品经济学为引领，整合流行病学、统计学、循证医学等多学科方法，可为构建一体化的证据链起到重要作用。此外，随着价值评估要素的多样化和对证据需求的多样化，单一数据资源及研究模式存在局限。围绕不同问题和证据需求，基于多源数据体系（如真实世界数据、文献数据等），采用多样研究方法（如传统临床试验、真实世界数据研究、系统评价、经济学评价等），是构建多维证据体系的重要路径。 

临床必需的考量

临床必需是指药品在疾病防治中有重要作用，临床有急迫需求的情况。临床必需的表现可以是多方面的，例如，是否临床治疗急需，是否一线治疗用药，是否不可替代或者不可完全替代，是否是重大疾病负担用药等。通常，需要对疾病的临床和经济负担、临床现有诊疗模式和存在的治疗局限有充分的了解，同时可参考循证临床实践指南及基于循证方法体系的专家共识等，明确药品在临床治疗中的实际需求。流行病学调查（如疾病患病率、发病率调查）、治疗模式及疾病预后等研究可用于评估疾病负担、分析临床应用情况，可为评估临床必需提供证据保证。

临床价值评估

临床有效性是药品临床价值的关键指标。医保决策过程中，对临床有效性的评估，除对产品本身的治疗效能以外，同时还关注实际医疗环境下的实际有效性和比较有效性。在传统临床研究模式下，临床有效性评价通常基于新药上市前临床试验。这些试验为证实产品的治疗效能提供了关键证据，但在证实药品在真实诊疗中的实际效果，以及与其他相同适应症产品的比较有效性方面存在一定局限性。通过综合利用传统临床试验证据、真实世界证据，及在此基础上的系统评价证据，综合评估药品有效性及在实际诊疗环境中的比较有效性，可对临床有效性进行更全面的评估。 

安全性考虑

药品安全性是医保药品目录制定的重要考核维度和基础指标。不良反应风险高的药品不仅给患者带来额外危害，同时也增加医疗和经济负担。药品安全性评估主要针对药品的常见不良反应和严重不良反应进行全面评估。上市药品的常见不良反应通常是轻微可控，且风险小于获益的，通过传统临床试验及Meta分析可获得较充分的证据。但对于严重罕见不良反应，由于上市前临床研究局限，药品上市后仍需进一步开展长期安全性监测及评价。对于后者，通过药监部门提供的安全警示、安全监测数据，以及基于真实世界数据和系统评价的研究证据为回答药品严重罕见不良反应提供重要支撑。

价格合理的解读

价格合理是医保药品遴选的重要指标，其意义是通过对药品价格的合理设定，最终体现药品的经济价值和可支付性。涵盖了通过药物经济学手段评估药品的成本-效果（效用）和对基金的预算影响，体现了在医保总体筹资水平的基础上，充分考虑了医保资金使用的效率、可持续性、可保障性，最大程度从群体层面兼具效率和公平性。

经济价值和可支付性的评估作为医保药品遴选的重点，通常是在证实充分的临床必需性、临床价值及安全性的基础上开展。评估药品价格的合理性可体现在三方面：第一，同类药品在全球的价格情况（例如，最低国际价格费用是多少，患者愿意为其支付的价格是多少）；第二，与现有同类药品相比其成本效果如何？可基于临床试验数据和真实世界数据，生成相应的参数，通过经济学模型的方式，对成本-效果（效用）进行合理的评价；第三，用药人群数量，药品在整个治疗环节中所处位置，用药时间长短、市场份额等预估对基金使用的可能影响。

二、如何解读《药品目录》的调出条件

1. 明确了药品调出的标准

2019年以前，国家医保药品目录调整只公布了调入药品，未提及药品调出。但随着药品的更迭和创新，部分产品在临床价值、安全性以及价格等方面已不具优势。为了提高医保基金使用效率，有必要对这类药品进行调出。2019年，国家医保药品目录中150种药品被调出。本次《暂行办法》进一步明确了调出标准，确定了 “直接调出目录”与“可以调出目录”两类情形。这将有利于医保基金的高效使用，为临床急需和高性价比的创新药品提供空间。一定程度上，也有利于医药企业加快转型升级。

2. 如何理解调出目录的条件

从上述调出药品目录的两类情形来看，进入国家医保药品目录的药品，仍然需要接受严格的监测。那些存在不当行为的药品企业或被国家相关部门列为禁止生产、销售和使用的药品是严格受到管理的，体现了医保药品管理的严格性。

从可调出目录的条件来看，《暂行办法》实行的是 “优胜劣汰”机制。在同治疗领域中有多个药品可供选择时，对于价格或费用明显偏高且没有合理理由的药品可考虑调出目录；对于临床价值不确切的药品，若有临床价值更好的替代药品，可考虑将其调出目录。这将在同种治疗领域中引入竞争机制，通过同类比较的方式进行动态调整，可促使企业不断优化升级，也有利于医药市场的良性、持续发展。

还需注意的是，药品的临床价值往往会随着疾病和医疗模式变化以及药品生命周期而出现变化。因此，仍然还需重视从医生、患者等角度评估药品对满足临床需求的程度。

三、建立动态调整机制，进一步激活药品目录调入和调出的有机循环

2018年国家医保局成立后，连续对医保目录进行了调整，已做到了周期性动态调整。《暂行办法》进一步明确了国家医疗保障行政部门建立完善动态调整机制，原则上每年调整1次。这种动态调整机制具有多种优势，为药品目录的调入和调出奠定了重要的机制保证，是重大的制度创新，反映了国家医疗保障领域治理水平的显著提高。首先，动态调整可快速、有效的纳入临床急需、临床效果好、安全性高、价格合理的产品，也可有效淘汰在多维度的价值评估中处于劣势的产品。该动态机制有利于医保基金的高效使用，同时满足人民对健康日益增长的需求。此外，也对促进我国医药产业发展，鼓励创新，增强我国医药行业竞争力具有重要意义。

要实现高效的动态调整机制，需要有完善的总体组织。《暂行办法》设立的调整程序，为该措施的实施提供了制度保障。从药品证据的产生和评估讲，建立动态的证据生产机制，针对新产生的多维度证据及时更新，采用高质量研究证据用于动态调整，将能更好的促进基本医保药品循证遴选与决策。

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