课堂 | 从目标设定到候选化合物的确立，初探小分子创新药的研发与管理
2018年6月21-24日，“药物研发的科学管理”看海第二站。
定位：小分子化学药物的创新研究与管理；
坐标：目标设定与候选化合物确立的系统过程；
航程：同学们在“热情似火”的北京度过四天愉快而烧脑的学习。
小分子化学药物创新研发要经历怎样的流程？
在治疗领域与靶点选择过程中如何决策？
如何评价候选化合物的成药性？都有哪些决策要素？
各小组如何连夜奋战撰写立项报告？“立项评审”的结果如何？
且听最新的“航海”报道……
蓝色激荡：再起航！
新形势下的新药研发立项
课程教授：谢雨礼 博士
苏州偶领生物医药有限公司总经理
谢雨礼博士首先以“新形势下的新药研发立项”问题出发，讲授了目前全球医药产业发展趋势，以及新药研究开发现状及趋势，如高投入、高风险与长周期的特征更加明显，新药研发模式发生变革，新技术的涌现不断推动新药研发以及技术、经济及国家政策环境的变化带来的新机遇与挑战，使同学们清晰看到小分子创新药研发这张大“地图”。
剖析“治疗领域的选择”
以克唑替尼为例，剖析原创新药的靶点选择与成功要素
红色花火：小分子创新药研发的选题与立项
——从TPP到PCC
课程主席：黎 健 博士
药明康德国内新药研发服务部副总裁
经过精心的课程设计与准备，课程主席黎健博士与谢雨礼博士和郭涛博士一起，以Braf抑制剂的研发立项为例，带领同学们通过模拟案例重构了新药研发立项的过程，进行全面的项目评价以及新药产品特征（TPP）的制定。
以BRAF抑制剂与IDHIFA项目为例，
学习小分子新药研发立项及项目评价
在老师指导下各小组制定立项报告
小分子药物研发中的关键步骤：临床前候选化合物优化和策略
——候选化合物的获取与提高成药性
课程教授：郭 涛 博士
药明康德药物研发国际服务部药物化学副总裁/部门负责人
郭涛博士从国际上流行的小分子新药研发流程入手，重点讲授了小分子新药研发的关键节点和影响研发成败的关键因素；从靶标设定、先导化合物的发现和优化以及临床候选化合物PCC发现等方面，启发同学们理解小分子新药研发的关键节点。
以IDHIFA项目的开发为例，学习先导化合物如何产生及优化以及临床前候选药物（PCC）的选择，掌握小分子新药研发的选题、立项、管理、和决策技能。
小组成员一起制定研发流程图及PCC标准
讨论临床前候选化合物的优化和策略
小分子新药研发当然离不开新技术和新方法，黎健博士又为大家打开一片“未知”世界，包括基于碎片的药物设计、DNA编码库以及人工智能和深度机器学习。那么，人工智能能否取代传统药物设计呢？同学们在课堂上展开了非常激烈的辩论赛，正反双方均提出了精彩的观点及辩据，使同学们更加深刻理解了新技术对新药研发的影响。
紫色浪花： 中国小分子新药研发之路
——吡咯替尼案例分享
课程教授：邹建军 博士
江苏恒瑞医药股份有限公司创新药研发副总裁
中国小分子新药研发的案例并不多，而恒瑞的吡咯替尼算是其中之一。该药物的作用机制如何？药效如何评价？从Ⅰ期到Ⅳ期临床开发以及注册审评策略如何制定和考量？邹建军博士为同学们娓娓道来，使同学们通过身边的开发案例再次体会药物开发过程中的关键节点与风险控制。
紫色浪花：“丙型神药的发现”
——索非布韦案例分享
课程教授：陈新海 博士
药明康德国内新药研发部执行主任
作为FDA批准的2013年最为重磅的药物，索瓦尔帝（索非布韦）可谓“丙肝神药索”。结合亲身经历，陈新海博士为同学们分享了索非布韦的发现过程。通过对其研发策略和研发途径的讨论，使同学们对索非布韦这样一个重磅新药如何从临床前到上市各个阶段的过程有了更深地了解，特别是新药研发的规律性和偶然性以及临床化合物商业运作的宝贵的经验。同学们还一起展望了HCV和HBV药物的研发前景。
课程主席：沈灵佳 研究员
青峰医药集团副总裁兼上海青润医药科技有限公司总经理
作为课程主席，沈灵佳老师在课程最后一天参与学员四天学习成果的汇报，并通过精准点评给予学员们更多关于小分子创新药研发流程、策略及关键节点的思考。
“八仙过海，各显其能”——TPP与PCC的制定
从课前阅读到案例文献研究，从课堂讲授到每天的课后讨论，各小组通过分工与协作，以BRAF抑制剂为例，分别撰写立项报告、制定PCC标准，并绘制研发流程图。
各组呈现了精彩且差异性明显的研发策略报告，可谓理论结合实践，原创融合借鉴，各显神通，百花齐放。通过实践模拟，深入理解新药研发立项及研发流程的关键点。
——药品研发，这些年那些事
王德刚 同学
珠海联邦制药股份有限公司副厂长
课程之余，在学委陈斌同学的组织下，王德刚同学结合其多年从业经历分享了他从事药物研发工作的感悟及宝贵经验，以讲故事的形式，讲述了从1978年至今他眼中的中国新药研发那些事，并以盐酸美金刚及制剂研发历程、阿莫西林胶囊（250mg）一致性评价为例，引发了新的思考：踏踏实实做研究，是药物研发人员的根本，诚信制药是企业的生存之道。
——中国药品监管体制改革
胡颖廉 副教授
国家行政学院
课程期间，学院特别邀请了国家行政学院的胡颖廉副教授为同学们带来有关于“中国药品监管体制及改革”的精彩讲座。幽默生动的解析，使同学们清晰理解了体制改革背后的理论与逻辑。真可谓营养丰富的“课后加餐”，同学们直呼意犹未尽。
如何使实现利益最大化？
寓教于乐，从游戏中来体味。
恰逢世界杯，岂能没有酣嬉淋漓？
袁可嘉（正心谷创新资本投资总监）：亦弘课堂上不仅提供了专业知识、管理经验、小组互动还有跨班级跨行业的讲座分享，形式非常丰富，令人受益匪浅！
罗晓玲（施维雅药政事务部总监）：博明课堂加适时的药政新政分享，及时传递热点；课堂辩论，活学活用；老师点评提纲挈领；非常喜欢这一节全体老师，尤其黎博授课技巧很高，照顾不同水平的学员，把高深的专业讲解的明白易懂。
楼俊文（苏州晟济项目经理）：此次课程最大收获是学习了小分子药物从立项到研发获得候选药物的整个过程，并通过参与模拟立项报告，对小分子药物开发立项有了更深刻的认识和体会，创新药开发应以简单、快速成为药物第一目标，不宜一开始进行太过复杂的剂型和给药方式的设计。
杨烨辉（天风证券医药行业首席分析师）：理论和实践相结合，学习怎样设计化合物，如何评价分析成药性、整体立项评估，同时可以融合各自的知识经验、工具和创新课堂上学习到的理论框架。
祝贺同学们顺利抵达研发管理“看海”之旅第二座灯塔！
相关链接：
攻略 | Follow me！与研发管理专业“掌舵者”们同行
相关阅读：