云课堂丨真实世界研究为何成为“流行”趋势？
上期微课堂中，小编介绍了流行病学的相关内容（云课堂丨从流行病学到药物流行病学）。近几年，有一种源于流行病学研究的研究方法很“流行”，它就是真实世界研究。
什么是真实世界研究？
真实世界研究（Real-world study，RWS）又被称为比较效果研究，是基于临床实践情况的观察性研究，作为随机临床对照试验的有力补充，RWS提供了更多来源于临床登记、切合临床实际情况的信息。
真实世界研究是从真实世界数据（Real-world data，RWD）获得真实世界证据Real-world evidence，RWE）的桥梁。
何为真实世界数据、真实世界证据？二者区别是什么？
真实世界数据（RWD）来自哪里？
与患者使用药物以及健康状况有关的和/或来源于各种日常医疗过程所收集的数据。
——国家药品监督管理局药品审评中心《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿）2019年5月
真实世界研究的数据来源非常广泛，数据类型从研究数据到非研究数据，存在多种产生渠道。
真实世界研究方法有哪些？存在哪些困难？
真实世界研究方法主要源于流行病学研究方法，它代表的是一种方向，而非某种独立的研究类型，包括观察性研究、试验性研究等内容。
目前真实世界研究不管是临床阶段还是上市后研究中，面临的困难很大一部分来自于数据。数据质量是否够高，是否稳定，获得方式是否公开、便捷，都需要考虑。
如何获得可靠的真实世界证据（RWE）？
真实世界证据/数据可以反映真实医疗实践和多样化的患者人群中的有效性、安全性等数据，具有重要的意义，想要得到符合要求、可信的真实世界证据，需要具备以下三点：
真实可靠的真实世界数据；
科学合理的真实世界研究设计；
按照设计合规、合法地开展研究。
获得真实世界数据/证据的意义
传统临床试验VS真实世界研究
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要在可能有效的目标人群中进行严格控制试验条件的标准化治疗，这样得出的结论内部有效性很强，但外推到真实世界的患者身上，就会出现局限性。
真实世界研究（RWS）可以纳入更加多样化的患者，并采用多种措施及更宽泛的指标，从而使研究证据有更强的外推性与实用价值，减少选择性偏倚。
传统临床试验与真实世界研究对比（以药物评价为例）
孙鑫, 谭婧, 唐立,等. 重新认识真实世界研究[J]. 中国循证医学杂志
真实世界研究（RWS）的应用场景？
真实世界证据（RWE）贯穿药物研发初期到上市的各个阶段。
在研发阶段进行市场前景挖掘，了解市场；进入上市申请阶段和审评阶段时，有助于识别风险，制定RMP等，为上市做好准备；而当药品获批上市，则可通过大范围收集患者用药情况，做好真实世界中的安全性及有效性监测，进行更好、更全面的药品生命周期管理。
此外，它在临床问题研究、药物经济学研究等领域，也有着不可忽视的作用。
结 语
真实世界研究越来越趋于前瞻，并不断进行方法学创新以更好地适应现实需要。真实世界研究和传统临床试验并没有哪种更优，也绝非是相互对立的关系，而是共同发展、取长补短的“好伙伴”。
毕竟在科学的世界里，可靠和实用才是“金标准”。
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（整理：临床三班班主任 伍舒扬老师）
参考资料：
亦弘商学院临床研究管理专业能力培养项目.苏岭. 药物临床研究管理导论课程《临床研究热点问题讨论》课件
亦弘商学院临床研究管理专业能力培养项目.施强. 临床研究相关专题与实践课程《上市后研究方法：真实世界数据和真实世界证据》课件
国家药品监督管理局药品审评中心.《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿）2019年5月
孙鑫, 谭婧, 唐立,等. 重新认识真实世界研究[J]. 中国循证医学杂志, 2017, 017(002):126-130.
CMAC真实世界研究实践专家共识（2018版）
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临床研究管理 第四期
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