Biogen与新锐公司达成合作，倾力打造新一代AAV眼科基因疗法丨医麦猛爆料

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2021年1月6日/医麦客新闻 eMedClub News/--昨日，基因治疗公司ViGeneron GmbH宣布与Biogen Inc.（纳斯达克股票代码：BIIB）达成全球合作和许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗产品治疗遗传性眼病。

ViGeneron的联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士表示：“这一合作体现了我们开发选定视网膜靶点内部项目的战略，同时最大限度地利用我们的专有技术平台和其它合作项目，以开拓眼科的其他靶点和进一步的适应症。ViGeneron在视网膜基因治疗方面的专业知识，加上Biogen领先的研究、药物开发和商业化经验，是一个强大的组合。我们相信，我们能够为需要的患者提供更多新颖的基因治疗。”

▲ Caroline Man Xu博士

在合作中，ViGeneron将在体外优化和验证治疗遗传性眼病的候选治疗药物（靶点未披露）。Biogen有权在协议生效后两年内增加一个额外的靶点。两家公司将共同推进体内概念验证（POC）试验。Biogen将负责所选候选治疗药物的进一步开发和商业化。

ViGeneron将从Biogen处获得一笔预付款，以及用于共同商定的开发计划的研发资金。此外，ViGeneron也将有资格获得开发、监管和商业化里程碑的付款，以及合作产品所带来的净销售额的一定比例的分级提成。

这两家公司将基于ViGeneron专有的新型工程化AAV衣壳——vgAAV，推进眼科基因治疗。

vgAAV载体平台

▲ vgAAV载体平台（图片来源：biogen.com）

vgAAV载体平台可通过玻璃体内注射给药的方式实现靶细胞的高效转导，并旨在有效地跨过生理屏障。这些性质使vgAAV载体可靶向视网膜中广泛的细胞类型，从而实现玻璃体内给药的微创治疗。

此外，vgAAV克服生理屏障的能力，使其对于其它组织（例如，中枢神经系统）也是极具潜力的。

Biogen眼科基因疗法布局

2019年3月，Biogen宣布以8.77亿美元的价格收购Nightstar Therapeutics，后者是一家AAV治疗遗传性视网膜疾病研究的临床阶段基因治疗公司。

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从Nightstar获得的主要候选产品BIIB111 (timrepigene emparvovec，AAV2-REP1)是用于治疗罕见眼科疾病——无脉络膜症（Choroideremia）的AAV基因疗法，目前正处于III期临床试验阶段。BIIB111的III期研究数据预计将在今年上半年公布。

NightStar还拥有针对XLRP的基因疗法BIIB112（NSR-RPGR）。2020年2月，该公司于国际顶尖医学期刊Nature Medicine杂志上发表了基因疗法NSR-RPGR针对RPGR突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验结果。研究结果表明：NSR-RPGR没有明显的安全性问题，并且达到了预先指定的主要终点，6例患者在随访6个月后的最终阶段视力有所改善。

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▲ Biogen公司临床阶段的眼科基因疗法管线（图片来源：biogen.com）

除了以上两款临床阶段的基因疗法，Biogen在2020年7月还得到了哈佛大学马萨诸塞州眼耳医院的临床前阶段AAV眼科基因疗法，针对PRPF31基因突变引起的遗传性视网膜变性。PRPF31基因突变是常染色体显性遗传性视网膜色素变性最常见的原因。Eric A. Pierce领导的哈佛大学眼科基因组学研究所的早期研究表明，AAV介导的PRPF31基因增强疗法可以恢复PRPF31突变RPE细胞的正常功能。

参考资料：

1.https://vigeneron.com/innovative-sciences/#vgAAV

2.https://www.biogen.com/en_us/pipeline.html

3.https://www.globenewswire.com/news-release/2021/01/05/2153056/0/en/ViGeneron-signs-global-collaboration-agreement-for-ophthalmic-gene-therapy-development.html

4.https://endpts.com/edging-toward-a-pivotal-readout-biogen-picks-a-new-discovery-partner-for-ophthalmic-gene-therapy/

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