mRNA治疗肿瘤！新锐公司管线完成概念验证进入下一阶段丨医麦猛爆料
2021年7月23日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--7月22日，一家处于早期开发阶段的mRNA技术公司Kernal Biologics, Inc.(Kernal Bio)旨在开发提高患者生存率和生活质量的癌症疗法正快速从概念验证阶段过渡到产品开发。
Kernal Biologics通过mRNA技术力量为癌症患者提供资料，其mRNA技术经过精心设计，可以隐身移动，不被免疫系统检测到，并经过加密以锁定癌细胞，使其具有独特的肿瘤选择性。此外，该公司最新还启动了A轮融资。
Kernal Biologics联合创始人兼首席执行官Yusuf Erkul医学博士说：“Kernal的mRNA技术结合了两种专有的mRNA加密设计，与现有的合成mRNA技术相比，该公司希望实现所有未有的肿瘤选择性的水平，从而增加了患者预后的潜力。”
mRNA药物研发技术的发展
mRNA技术因为新冠疫情的爆发，才受到越来越多的人关注。人体内的蛋白质是生物功能单位，人的各种机能，都是蛋白质来进行的。而蛋白质的生成是由DNA转录成RNA，RNA再翻译成蛋白，无论DNA还是RNA，以及蛋白质，在那个地方发生异常，都会导致不正常的蛋白，从而引发疾病。mRNA技术是通过输入一个核糖核酸，使其在人体内利用人体细胞做一个人体内的工厂，来生成正常的蛋白质，从而达到治疗疾病的目的。
此外，mRNA的技术应用广泛，不仅仅局限在疫苗，在传染病预防、癌症及罕见病等方面也展现巨大应用潜力。
1、传染病预防（疫苗）
mRNA疫苗是指通过不同的技术手段将编码抗原蛋白的mRNA递送到人体细胞内，表达翻译成所需要的蛋白，刺激机体产生免疫力。
目前，全球范围内已有2款mRNA疫苗获批使用，分别是由美国Moderna公司研发的mRNA-1273和德国BioNTech、辉瑞和复星医药共同研发的BNT162b2，这类疫苗将遗传信息导入体内，使得体内细胞产生相应抗原，从而诱导人体产生中和抗体并刺激T细胞应答，通过体液免疫及细胞免疫的双重机制对抗病毒。除此之外，还有多家公司对mRNA疫苗进行研发，如艾博生物等。
推荐阅读：
为什么这个多国家和企业选择mRNA疫苗呢？mRNA疫苗主要有以下几个优势。
第一，mRNA疫苗的研发周期短，能够快速根据病毒的基因序列开发出新型候选疫苗。
第二，mRNA疫苗是体液免疫及T细胞免疫双重的作用机制。过去的传统疫苗，都只有一个体液免疫，而mRNA疫苗，除了体液免疫即产生中和抗体中和病毒，还有一个细胞免疫，刺激T细胞来防止病毒的侵入和增殖。
第三点，mRNA疫苗免疫原性强，不需要佐剂。传统的疫苗，是需要一个佐剂来辅助这个疫苗的作用，而我们这个mRNA疫苗是不需要佐剂的。顺便提一点，佐剂本身也可能引起副反应。
第四点，mRNA疫苗不带有病毒成分，没有感染风险，安全性好。
第五点，mRNA疫苗技术壁垒虽然很高，但它的生产工艺简单，易于批量生产，支持全球供应的目标，所以特别适用于这个重大疫情。
2、肿瘤治疗
根据给药途径不同，在治疗性mRNA肿瘤疫苗可分为两类，基于树突状细胞（DC）给药的mRNA疫苗和直接注射的mRNA疫苗。DC疫苗是通过体外转录后的mRNA转染至DC，在细胞质中翻译形成抗原，与DC细胞作用激活DC细胞；将已激活的DC细胞注入人体内。然后将相关编码的mRNA导入患者体内，以刺激人体产生抗体，抑制肿瘤细胞的生长。目前研发企业主要有Moderna、BioNTech和CureVac等。
推荐阅读：
3、罕见病的治疗
目前，在罕见病的治疗中，应用最多的技术是AAV基因疗法。而在mRNA技术中也可以应用在罕见病的治疗。纵观全球，在这一领域中涌现的企业多位Moderna、BioNTech、CureVac Translate Bio、Ethris、Arcturus、Acuita等。
尽管这些公司取得了一些成绩，但在mRNA药物制备的过程中的递送、脱靶效应等问题，仍然面临着技术的挑战。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/kernal-biologics-enters-development-phase-reaching-critical-milestones-for-its-first-mrna-based-cancer-therapeutic-product-/