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又一款AAV基因疗法获得美国FDA授予孤儿药称号及罕见病指定丨医麦猛爆料

晓贝 医麦客News 2021-11-19
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2021年8月6日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日,Lexeo Therapeutics公司LX1004获得美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号和罕见病指定。LX1004是一种腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法,主要用于治疗晚期婴儿Batten病。


Lexeo首席执行官R. Nolan Townsend说:“此次,美国FDA授予LX1004的两项指定,说明为推进CLN2 Batten在新治疗方法中的重要性和紧迫性。目前Lexeo正在推进LX1004的开发,希望能尽快将其提供给患者。”


治疗CLN2的AAV基因疗法


CLN2疾病是一类蜡样脂褐质沉积症(NCLs),其被统称为Batten病,该病由三肽基肽酶1(TPP1)基因突变引起,是Batten病最常见的形式之一。CLN2疾病是一种罕见的遗传性疾病,主要影响神经系统。在这种疾病的晚期婴儿形式中,体征和症状通常在2和4岁之间开始。最初的症状通常包括语言延迟、复发性癫痫发作和协调运动困难(共济失调)。受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐(肌阵挛)和视力丧失等病情。CLN2疾病影响基本运动技能,如坐立和行走;具有这种情况的病人个人经常需要在童年时期使用轮椅,并且通常活不过青春期。Batten病比较罕见,在美国每10万名活产新生儿中估计有2-4名。


LX1004作为一种AAV介导的基因疗法,它旨向由大脑和脊髓组成的中枢神经系统传递一个健康的CLN2拷贝,该基因提供指令以制造成为三肽基酶1(TPP1)的酶,以此达到治疗疾病的目的。


此前,研究人员对LX1004进行了1期试验,以此评估在使用AAV载体将CLN2基因输送到中枢神经系统的安全性。试验结果表明,与对照组相比,接受基因治疗的患者缓解了神经功能下降速度,这表明该疗法具有延缓疾病进展的潜力。


此次,LX1004获得孤儿药,能够进一步促进该疗法的开发。根据新闻稿,Lexeo可能会提高生物制剂许可申请,以请求获得LX1004的上市许可。如果获得批准,该公司可能有资格获得优先审查凭证,以加快治疗的审查过程。


总结


基因治疗最早是被开发用于治疗遗传性基因疾病,在取得了积极的成果之后,基因治疗的发展速度越来越快。目前上市的基因治疗产品大多数属于国外开发,国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期。而近年来,我国基因疗法领域正在逐步兴起。作为一种新的医学领域,它正在深刻地改变着制药业的面貌。


相对来说,目前国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期,而近年来,我国基因疗法领域也正在逐步兴起。


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我国的基因疗法领域已布局众多适应症,包括A/B型血友病、β-地中海贫血、转移性非小细胞肺癌、食道癌、Leber遗传性视神经病变(LHON)、自身免疫性缺陷疾病以及各种实体瘤等。相信在众多基因治疗公司的努力之下,国内基因治疗将迎来快速发展。

参考资料:

1.https://www.lexeotx.com/partnerships

2.https://battendiseasenews.com/2021/08/05/batten-gene-therapy-lx1004-wins-orphan-drug-rare-pediatric-disease-designation/



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