“最”安全CAR-T获美国FDA授予再生医学高级疗法 (RMAT) 资格丨医麦猛爆料
2021年11月29日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--CRISPR Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 授予 CTX110™ 再生医学高级疗法 (RMAT) 称号，CTX110是其独有的靶向CD19的同种异体 CAR-T 细胞疗法。
▲ CTX110（图片来源：crisprtx.com）
CRISPR Therapeutics的首席执行官Samarth Kulkarni博士说：“这一 RMAT 指定是基于我们迄今为止提供的令人鼓舞的临床数据，它是一个重要的里程碑，这意味着 CTX110 在治疗血液系统恶性肿瘤方面的变革潜力得到承认。我们期待与 FDA 密切合作，继续努力将这种重要的新治疗方式带给患者。”
再生医学先进疗法（RMAT）是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track（快速通道）制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。
RMAT代表“再生医学高级治疗”的称号。细胞和基因疗法的厂商只要产品旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且有初步的临床证据表明它可以解决未满足的医疗需求。就有资格向美国FDA申请获得RMAT认证。
获得RMAT资格认定的药物，能够得到类似于突破性药物资格（BTD）的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交新药申请（NDA）后也可能会获得FDA的优先审查。
CTX110是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CAR-T细胞疗法，靶向CD19，这是目前CAR-T开发的热门靶点。CD19是簇分化抗原的一种，是B细胞增殖、分化、活化及抗体产生有关的重要膜抗原。
目前正在进行的单臂、多中心、开放标签临床1 期试验CARBON，旨在评估多个剂量水平的 CTX110 治疗复发性或难治性 B 细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。
在上个月，CRISPR公布了 CTX110的最新临床数据，显示在接受治疗的 26 名大 B 细胞淋巴瘤患者中，58% 的患者出现肿瘤缩小迹象，38% 的患者体内无癌细胞生存。
推荐阅读：“最”安全的CAR-T疗法已诞生？CRISPR基因编辑或能突破CAR-T安全性挑战丨医麦猛爆料
根据公布数据显示，意向性治疗（ITT）人群中，在剂量水平2（DL2：100x10E6）和更高水平的单剂量CTX110治疗下，大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的总缓解率（ORR）达到了58%，完全缓解率（CR）达到了38%。此外，LBCL患者中缓解持久，6个月CR率为21%，最长的缓解在首次输注后18个月仍然维持。
而且，CTX110最新的发现几乎没有出现染色体异常的问题。在整个I期试验中，研究人员没有发现3级或更高的细胞毒性释放综合征的病例，并且仅出现1例神经毒性病例，患者因罕见的疱疹感染而出现脑部炎症。CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni甚至表示，CTX110可能是迄今为止最安全的CAR-T疗法。
参考资料：
1.https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine-advanced
声明：本文涉及内容仅用于探究生物医药前沿进展，不构成任何医疗指导，如有需求请前往正规医院就诊。