4月3日，FDA（Food andDrug Administration，简称FDA）批准了用于治疗“舞蹈病症状”（与亨廷顿舞蹈症相关）的药物AUSTEDO™（deutetrabenazine；SD-809），AUSTEDO™是FDA批准的首个氘代产品，也是第二个获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，简称HD）的药物，该药物先前FDA已授予孤儿药资格。
AUSTEDO™旧称为SD-809，2016年5月Teva收到FDA“完全回应函”（Complete Response Letter），ＦＤＡ要求Teva检查血液中某些代谢物的浓度水平，药物的批准也被延迟。但FDA并没有要求新增临床试验。
据相关分析人士预测，到2023年AUSTEDO™的销售额将达到8.5亿美元。
AUSTEDO™是一种单胺囊泡转运体2（VMAT2）的口服小分子抑制剂，FDA的批准是基于随机、双盲、安慰剂对照的多中心第三期临床试验的研究结果，减轻HD患者“舞蹈病”的疗效明显。
自基线到维护期（第9周和第12周的平均数据），使用AUSTEDO™治疗的患者评分（Total Maximal Chorea Scores）大约提高了4.4个单位，而安慰剂组约为1.9个单位，这2.5单位的治疗效果具有明显的统计学意义（p<0.0001）。
FDA网站上也已公布了有关药物的详情。
关于HD
亨廷顿舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性疾病，通常在中年人中出现，但在小孩和老人中也会发生。HD基因是引起不自主扭转运动（即舞蹈病）的最常见原因。疾病的进展具有以下特征：自主运动、认知和心理稳定性的进行性退变，通常在临床诊断之后的15-25年内死亡。
HD是一种遗传病，通过基因突变从父代传到子代，每个HD父母的孩子都有一半的几率遗传HD基因，如果一个小孩没有遗传HD基因的话，他和他的后代将不会患病，一个遗传了HD基因的人迟早会发病，根据WHO统计，在西方每10万人中有5-7位患者。
参考：
1. Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&varApplNo=208082
2. Teva Announces FDA Approval of AUSTEDO™(deutetrabenazine) Tablets for the Treatment of Chorea Associated withHuntington’s Disease
http://www.tevapharm.com/news/teva_announces_fda_approval_of_austedo_deutetrabenazine_tablets_for_the_treatment_of_chorea_associated_with_huntington_s_disease_04_17.aspx
3. 孤儿药|FDA已接受用于治疗亨廷顿病的新药SD-809上市许可申请，中国罕见病
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
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