RP5063获得治疗特发性肺纤维化的孤儿药地位 | 孤儿药

Reviva制药公司（Reviva Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其临床阶段候选药物RP5063治疗特发性肺纤维化（Idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的孤儿药地位。

“获得孤儿药地位是一个重大的监管里程碑，也是Reviva公司的显著成就，因为它验证了RP5063治疗IPF的重要潜力，”Revica公司创始人、总裁兼首席执官 Laxminarayan Bhat博士说，“IPF是一种毁灭性疾病，治疗手段有限而且无法治愈。然而，RP5063提供了一种有潜力影响该病多个方面的新型作用机制，再加上方便的给药选择，为正在遭受该病折磨的众多患者们带来了希望。”

RP5063在获得高度认可的转化动物模型（经证实可模拟人类肺纤维化）中表现出强大的疗效。RP5063显著提高了生存率，减少了博来霉素诱导的肺纤维化动物模型肺内的炎性细胞因子和组织瘢痕（纤维化），表明它具备有临床意义地改善和稳定肺功能的潜力。IPF和肺动脉高压（PAH）都是致命的肺部疾病，拥有一些共同的病理生理。最近，FDA还授予RP5063治疗PAH的孤儿药地位。因此，Reviva公司正在计划于不久的将来启动治疗IPF和PAH的2期临床试验。

FDA将孤儿药地位授予那些治疗罕见病（美国患者数量少于20万）的研究性药物。拥有孤儿药地位，Reviva公司将有资格获得各种激励，包括在临床试验设计方面的FDA辅助，临床试验费用的税收抵免，FDA用户费用的豁免，以及相关药物获得批准后7年的美国市场独占权。

关于特发性肺纤维化（IPF）

IPF是一种进行性、使人衰弱和致命的疾病，在全世界范围内影响大约300万人，在美国大约影响15万人，每年大约有4.8万个新诊断病例。

由于这种肺纤维化的主要原因尚不清楚，因此使用“特发性”一词。不过，IPF的特征是肺部炎症和纤维化，阻碍肺供氧能力并导致呼吸急促。由于IPF是一种进行性疾病，肺瘢痕（纤维化）和相关呼吸系统症状会随时间推移而加重，患者诊断后中位生存时间为2-5年，5年生存率约为20%。目前，该病治疗选择有限而且无法治愈。

关于RP5063

RP5063是一种新化学实体（NCE），具有多模式调节5-羟色胺（5-HT）和多巴胺信号通路的新型机制。大脑中功能失调的5-HT信号会促进神经精神疾病和神经系统疾病的病理生理学，而在肺中则会导致肺纤维化（PF）和肺动脉高压（PAH）。据报道，涉及肺部5-HT2A/2B/7受体的5-HT信号会介导血管收缩、血管重构、血管炎症、纤维化和增生，这些都是PF和PAH的标志。RP5063是一种5-HT2A/2B/7受体强效抑制剂，因此能够在一系列被证明可以模拟人类PF和PAH病情的公认、最先进的转化动物模型中减轻这些功能改变。

关于Reviva制药公司

Reviva制药公司是一家位于加州森尼维尔市的临床阶段制药公司，专注于开发一种内部发现的下一代疗法组合，解决中枢神经系统（CNS）、心血管疾病和炎性疾病等治疗领域中的未满足医疗需求。Reviva公司拥有一个强大的专利组合和多个处于不同开发阶段的管线产品。

原文链接：

http://revivapharma.com/wp-content/uploads/2018/04/2018-0409-RS-Reviva-Press-Release.pdf

翻译：胡玲

校审：曹文东、夏蓓

本文由中国罕见病网编译，转载请在文章开头注明出处。

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