这篇评论写给有关部门，也写给约2000万中国罕见病患者

2017-12-22 郑山海 新京报评论

建立“同情给药制度”意义不容小觑，与此同时，不妨适当放宽给药的医疗机构的资质，也对厂家多些实质性激励。

文 | 郑山海

据《新京报》日前报道，中国药品审批再次做出重大的变革——国家食药监总局近日对外公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。这也被称作中国版的“同情给药制度”。

建立“同情给药制度”，对很多大病和罕见病患者来说，无疑是个值得欣慰的消息。

从“同情给药”几个字中，就不难意识到，该制度的出发点不是出于保证医疗效果，而是基于对患者疾病状况的同情，而出台的以强调人文关怀为宗旨的药品管理制度。

中国“同情给药制度”的目标人群，主要是患有危及生命或严重影响患者生活质量，需早期干预且无有效治疗手段的疾病患者。很多罕见病患者就在此列。因为罕见病是指成人患病率低于五十万分之一、新生儿发病率低于万分之一的遗传病，这些病的病例数太少，治疗需要探索。

而“同情给药制度”，不但可以让更多的患者尽快得到相应的治疗，也有利于积累更多的治疗经验。

毕竟，究其目的，就是为了跳过药品审批的繁缛过程，以最简洁的路径为患者提供目前唯一可能有效的治疗。在国外，美国、欧盟、日本等多数医学发达国家和地区，也都建立了类似制度。

但应该看到，“同情给药制度”依然属于临床试验的范畴，这就涉及两个问题：一是，给药的医疗机构必须拥有开展临床试验的资质；二是，治疗必须是免费的。

首先，对医疗机构的资质限制，固然保证了治疗适应症的合理把握，却限制了其适用的范围。特别是一家医院的某个科室，是不是拥有药品试验的资质，通常并不对患者公示，这会导致部分适合的患者或因此错过可能的机会。

其次，“同情给药”的相关治疗免费，保障了患者的利益，但对于研发该治疗手段的厂家，却可能是一个巨大的负担。因为厂家开发一个新产品是有一定预算的，用于临床试验的产品也有限，但是“同情给药制度”的实施，可能会让厂家需要额外提供很多免费产品，这肯定会阻碍厂家参加此类工作的积极性。

还有，“同情给药制度”也会面临部分阻碍因素。因为临床试验的患者都有一定的入选标准，可“同情给药制度”却跳开了这些标准，这就可能增加治疗方发生不良反应的风险，这可能损害部分患者的利益，也可能给厂家带来不必要的麻烦。美国就曾发生因“同情给药”不良反应，差点打垮一家药厂的事例。

所以说，“同情给药制度”的建立，意义不容小觑，但要让好制度得到积极呼应与良好落实，也需要许多配套措施，如医疗机构的资格可以适当放宽，让更多医院、科室在依法依规条件下开展临床试验；如对厂家进行必要的财政支持，形成良性激励；再如，对于不良反应实施公正的评价，让各方风险、责任更加明晰。

完善了这些，也更容易让“同情给药制度”产生多方共赢的效果，进而让其实施效果最大化。

□郑山海（医生）

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编辑：与归实习生：李忠利校对：郭利琴