B村临床 | 基石药业ivosidenib桥接注册性I期试验在中国获批，用于IDH1基因突变的复发或难治性AML患者

今天，“B村”基石药业获得国家药品监督管理局（NMPA）批准其产品ivosidenib(TIBSOVO)在中国启动一项桥接注册性I期试验，以治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。这项独立试验，旨在验证ivosidenib在IDH1基因突变的R/R AML患者中的有效性、安全性和药代动力学。

AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。每年在美国约有20,000例新发病例，患者五年生存率约为27%。在中国预计每年新发病例超过30,000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/R AML。R/R AML的预后很差。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显著上升趋势。在所有AML病例中，约6%~10%存在IDH1基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引发疾病。目前已经在中国上市的AML治疗药物中，还没有真正有效地针对该类患者的产品。

Ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，已于2018年7月获得FDA批准，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的成人R/R AML。

"作为首个也是目前唯一在美国上市的针对携带IDH1基因突变的靶向治疗药物，同时也是公司研发管线中唯一已上市的产品，ivosidenib在中国获批临床注册试验意义重大。"基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，"通过精准治疗，患者将可能从这种针对'致癌基因突变'的疗法中受益。未来公司也会继续在这一领域深耕，以给患者带来更多精准治疗选择。"

Ivosidenib最先获批治疗携带IDH1基因突变的R/R AML。最近，美国FDA批准了ivosidenib的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、或因其它合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变AML患者。2019年3月，针对同一人群，美国FDA授予'ivosidenib联用阿扎胞苷治疗方案'突破性疗法认定。这些里程碑证明了ivosidenib在临床方面的巨大潜力。我们会尽快启动该药在R/R AML患者中的单药试验，希望取得良好数据，尽快将此药带入中国市场。"基石药业首席医学官杨建新博士表示。

关于TIBSOVO（ivosidenib）

在美国，TIBSOVO适用于治疗携带经FDA获批检测法检出的易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）患者，包括：

• 年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断AML成人患者。

• 复发性或难治性AML成人患者。

有关更多信息，请访问TIBSOVO.com。

关于基石药业

基石药业（HKEX:2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前5款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。

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小二课堂——桥接试验

是指在新地域进行的附加试验，以提供与新地域人群有关的药动学或有效性、安全性、适宜剂量以及给药方案的信息，允许原地域的临床数据外推到新地域，这样的研究可能包括附加的药效学研究。因此，桥接试验是为说明原地域上市的药品能否在新地域上市所进行的一系列试验不是指某一个具体的试验。桥接试验对于外推国外的临床试验数据、判断药品种族差异、减少重复试验、缩短新药审批时间有重要的意义。

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