产业生鲜 | 克睿基因联手勃林格殷格翰，开发新型AAV载体

今日，B村客官克睿基因宣布与跨国药企勃林格殷格翰达成一项合作。据协议内容，双方将通过前者专有VELP™平台来合作开发新型腺相关病毒（AAV）载体，以用于下一代肝靶向基因治疗。此次合作是由勃林格殷格翰中国外部创新合作中心发起，将其在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，致力于为患者寻找潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。

克睿基因于2016年在B村成立，是一家专注于病毒递送系统及基因编辑系统应用开发的创新基因治疗公司。自成立以来，克睿基因围绕AAV病毒递送系统和CRISPR基因编辑系统构建了完善的差异化平台。其中公司专有的VELP™平台可快速、系统地设计、选择和优化具有特殊功能的AAV载体，并能显著改善体内基因的传递性能，使得基于AAV的基因治疗能够用于更广泛的疾病治疗。与其他传统的载体工程技术相比，VELP™平台在技术上拥有一系列的创新和优化，使得寻找 “正确的”AAV载体的过程大大缩短。其中包括构建具有高多样性和有效比率的质粒库的综合策略。优化的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高正确率和世界一流的病毒库生产能力，生理相关的动物模型能保证AAV载体筛选和验证的质量。

克睿基因业务领域

据了解，AAV具有多种常见血清型，100多种病毒变种。但现有AAV血清型的临床应用受到低的转导效率和组织特异性、高的免疫原性等某些特征的限制，因此，寻找新的AAV血清型对于大多数基于AAV的基因治疗至关重要。

对于此次合作，勃林格殷格翰大中华区外部创新合作中心负责人张巍怡博士表示：“勃林格殷格翰致力于开发下一代具有突破性的医学疗法，基因疗法是公司跨边界研究团队正在探索的重点领域之一。先进的VELP™技术平台可以为提高新型AAV筛查效率提供有效的解决方案，并有助于进一步扩大我们在基因疗法开发领域的工作。我们很高兴与克睿基因携手合作，我们相信能够共同改善下一代基因疗法。”

克睿基因首席运营官李秋实博士表示：“这是全球制药公司首次与中国生物技术公司在AAV载体工程的前沿领域进行合作。感谢勃林格殷格翰对我们VELP™平台的认可，新型AAV载体扩大了治疗范围，是发挥基因治疗潜力的关键，这也是克睿基因的创新重点。我们相信，与有远见的合作伙伴如勃林格殷格翰一起开发下一代基因疗法，可以使更多患者的生活质量得到改善。”

近年来，细胞基因治疗成为医药行业发展最为迅速的领域之一，也是B村今后重点发展的领域。2020年上半年B村在桑田岛区域的二期项目全部启用，目前已有近20家细胞基因治疗领域的客官入驻，包括亘喜生物、药明巨诺、纽斯福、克睿基因、博生吉、茂行生物、诺洁贝、朗信启昇和宜明细胞等业内知名企业。

小二在此恭喜克睿基因与勃林格殷格翰的新合作达成，也期待更多客官的“核心能量”在今年有所爆发~

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