产业生鲜 | 纽福斯携手新伙伴，开发眼科基因疗法的下一代AAV载体

今日，B村客官纽福斯生物宣布与美国AAVnerGene基因治疗公司建立全球战略合作伙伴关系。根据协议内容，前者将利用后者专有重组腺相关病毒(AAV)衣壳库，对约100种AAV衣壳进行测试。在成功确定合适的衣壳载体后，两家公司将共同评估并选择合适的衣壳进行新一代眼科基因治疗产品的开发。在实现约定开发成果、注册进展和商业里程碑的基础上，AAVnerGene将获得由纽福斯支付的现金首付款或一定的股权投资、以及由该合作所产生的基因治疗商业化销售的支付许可费用。

AAV因具有无致病性、高效的长期基因表达、易于基因操作以及免疫反应低的特点，在近年来已成为主要基因递送载体之一。但AAV基因治疗领域仍然面临技术挑战，包括转染效率、AAV衣壳的免疫原性，以及复杂的生产过程等，因此，成功开发出克服传统AAV载体局限性的下一代AAV载体，有望打破整个行业的瓶颈。

此次纽福斯选择合作的AAVnerGene基因治疗公司，是一家利用AAV载体技术应用于基因治疗领域以改善患者生活的创新公司。凭借公司团队超过20年的一线基因治疗专业技术经验，该公司建立了自己的技术平台、并完成了多款产品研发，与多所大学和基因治疗公司建立合作关系。其中，新型AAV(ATHENA)筛选平台可通过高通量的高效方式为特定疾病的治疗筛选出最佳的AAV载体，使单次给药AAV基因疗法表达量更高、持久性更强、副作用更小、更易生产，从而惠及全球患者。

对于此次合作，纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“AAVnerGene利用其专有技术通过人工智能机器学习、DNA重组或定向进化创建的衣壳库，使得AAV载体的基因载荷能力、产量和转染能力显著增加，从而能够穿透视网膜内膜，从整体上提高AAV载体的转染效率。如果我们选择的AAVnerGene新型衣壳在基因治疗应用中取得成功，将有望令药物同时用于成人和儿童患者，以较低的载体剂量更有效地穿透患病眼睛的屏障，从而能够用更安全、侵入性更小的方法在降低免疫反应的同时提高临床疗效。”

经小二了解到，其实在B村也有多位客官在AAV载体上做出努力。其中，客官克睿基因搭建了专有的VELP™平台，与其他传统的载体工程技术相比，该平台在技术上拥有一系列的创新和优化，使得寻找“正确的”AAV载体的过程大大缩短。因其优势亮眼，勃林格殷格翰选择与其合作开发AAV载体，以用于下一代肝靶向基因治疗。（相关阅读：产业生鲜 | 克睿基因联手勃林格殷格翰，开发新型AAV载体）

B村客官金唯智则在AAV-ITR测通及AAV载体建构上做出努力，其自主研发了AAV反向末端重复序列（ITR）的测通技术，有效测通T型发卡结构；并开发了一套针对重组腺相关病毒(rAAV)质粒构建、错误ITR序列的修复和rAAV质粒大量制备的方法——Hi-Fi技术，较现有的方法更能使rAAV质粒的ITR在细菌中扩增过程中保持稳定，不易再发生缺失。

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