B村资讯丨信达生物与驯鹿合作开发的CAR-T疗法获药监局突破性疗法认定

今日，B村客官信达生物联合驯鹿医疗共同宣布，由双方合作开发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（信达生物研发代号：IBI326；驯鹿医疗研发代号：CT103A）通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示期，纳入“突破性治疗药物品种”，拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。据CDE官网显示，这是第5款获得突破性疗法的CAR-T疗法。

多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，目前仍无法治愈。常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段，对于这部分患者现有的二线治疗总体有效率大概在40%至70%，且缓解时间短。

IBI326是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI326 CAR-T产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的应答持久性。

在2019年举行的第61届美国血液学年会（ASH）上，信达生物与驯鹿医疗一起口头报告了双方共同研发的全人源BCMA CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项临床研究数据。在已完成的18例经典I期爬坡试验中，可评估的患者有17例，客观缓解率（ORR）达100%。此外，该临床研究还有一亮眼点：研究中包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明IBI326还可以为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。

CDE官网显示，目前已有5款CAR-T疗法纳入突破性疗法，分别是南京传奇生物的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂、药明巨诺的瑞基仑赛注射液、科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液、合源生物的抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液，以及信达生物与驯鹿医疗合作开发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液。

据ClinicalTrails.gov官网数据显示，截至2020年7月24日，全球CAR-T治疗临床试验登记项目553项，主要分布在中国和美国，分别达295项和197项。未来CAR-T细胞治疗市场竞争也将渐趋激烈，各位致力于CAR-T疗法的客官还需进行差异化布局。小二在此也期待着国产CAR-T产品的诞生。

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