B村资讯丨双重靶点RNAi疗法未来可期，圣诺制药启动STP705新临床试验
近日，B村专注于核酸新药研发的客官圣诺制药宣布，在研核心产品STP705（科特拉尼注射剂）将正式启动2b期临床试验研究，用于治疗皮肤原位鳞状细胞癌（isSCC）。
STP705是一种小干扰核酸（siRNA）疗法，通过利用其双靶向抑制特性和优化的多肽纳米颗粒(PNP)递送系统，直接靶向TGF-β1和COX-2两个基因的表达。目前，STP705已有3项适应症在美获得FDA的孤儿药认证，包括原发硬化性胆管炎、胆管癌和HCC（最常见的原发性肝癌类型）。此外，该药物还在中国、美国获得多项临床试验的许可，包括胆管癌、肝细胞癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生瘢痕治疗等。
今年1月，圣诺制药公布了STP705治疗皮肤原位鳞状细胞癌的2a期临床试验结果，据数据显示：76%的患者达到组织学上的肿瘤细胞完全清除，两个最优剂量组中有90%的患者达到组织学上的肿瘤细胞的完全清除。此结果不仅成功打破了RNAi制药企业折戟抗肿瘤的魔咒，更有临床医生表示，STP705一旦获批上市，将会成为“Game Change”的存在。（相关阅读：名厨烹制 | 圣诺制药陆阳：耕耘RNAi领域20年，看核酸药物开发的曲径通幽）
基于上述2a期研究的成功，本次启动的一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验研究将入组100名isSCC成年患者，旨在进一步评估STP705局部注射的安全性和有效性。这项研究是一项两部分的剂量递增研究，在第一部分，研究人员将新增一个新剂量水平、并与30 ug、60 ug给药方案同时进行评估；第二部分将对这3种方案中最有效的2个剂量水平作进一步评估。该试验的主要终点是在治疗结束时，观察受试者isSCC病变组织样本中组织学观察肿瘤细胞清除的比例。
圣诺制药创始人，总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“在最近完成的STP705治疗isSCC的2a期临床试验中，高比例的患者以剂量依赖的方式实现了（肿瘤细胞的）组织学清除，这是皮肤癌的黄金标准。随着2b期临床试验的启动，我们希望更多地了解这种非手术、非侵入性治疗手段，在常见的非黑色素皮肤癌治疗中的潜力，并了解核酸干扰药物在更广泛的肿瘤类型中的治疗前景。”