B村资讯丨“渐冻症”新希望！澳宗生物TTYP01片获FDA孤儿药资格认定

近日，B村专注于神经系统药物开发的澳宗生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）日前授予其在研创新药TTYP01片孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）。

澳宗生物于2017年在B村成立，是一家立足中国、面向全球的专注于神经系统创新药物研发的公司，聚焦脑卒中、阿尔茨海默症、帕金森、多发性硬化症、疼痛和抑郁症等六大神经疾病领域。公司实行自主研发+ License in的双驱研发模式，建立了丰富且风险均衡、具有自主知识产权的研发管线。

依达拉奉是田边三菱制药开发的一款脑保护剂，通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。该药物于2001年首次在日本上市，用于治疗脑卒中，于2017年获FDA批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），目前两项适应症均在国内获批。既往临床研究指出，ALS患者的肌肉萎缩的保护需要长期用药，废用肌肉受到氧化应激加速萎缩导致废用性肌无力。日本田边三菱制药等药企先后投入数亿元研发经费开发口服制剂，但因为口服生物利用度低，至今均未取得成功。

历时7年，澳宗生物通过其特有专利技术，自主研发了依达拉奉口服制剂TTYP01片，为ALS患者提供持续口服治疗，用药周期延长，可让患者获得长达一年以上的持续治疗。相比注射剂静脉滴注给药，口服片剂有更好的安全性，患者可选择加大药物的剂量，从而将达到更好的临床效果。  

目前，借助罕见病绿色通道、优先审评、快速上市等机制，TTYP01片在国内的新药上市申请（NDA）有望在2022年获批。而此次获得FDA孤儿药资格认定将进一步加快其在美国市场的研发和商业化进程，加速推动澳宗生物进军全球创新药市场的进程。

除治疗脑卒中（AIS）外，澳宗生物还正在同步启动对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病（AD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等多种疾病治疗的研发，计划2021年内在中国、美国提交上述两项适应症的2期临床试验申请。

近年来，罕见病领域的研发热潮开始浮出水面。据小二不完全统计，在集聚创新的B村已有20款在研新药获得了美国FDA的“孤儿药认证”其中包括奥雷巴替尼、恩沃利单抗、泽布替尼、信迪利单抗、舒格利单抗等，来自亚盛医药、康宁杰瑞、百济神州、信达生物和基石药业等创新药企。同时纽福斯、圣诺制药、丹诺医药、士泽生物等新锐客官也正在利用最先进最前沿的基因疗法治疗罕见病。

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