B村资讯丨突破传统CD7 CAR-T疗法，博生吉斩获FDA孤儿药称号

近日，B村客官博生吉宣布，其开发的靶向CD7的CAR-T细胞注射液（PA3-17）获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗复发难治的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤。

PA3-17注射液是博生吉自主开发的国际首款基于CD7纳米抗体的CAR-T细胞注射液，在前期临床试验中取得了客观缓解率（ORR）高达100%、完全缓解率接近90%的优越临床疗效。作为全球第一款针对难治复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）的CAR-T细胞药物，PA3-17注射液在2021年就已经正式获得国家药审中心的IND批件，临床开发进度居全球首位。（相关阅读：B村临床丨博生吉接连两款CAR-T产品临床试验申请获受理）

与传统的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T等不同，CD7-CAR-T细胞的研制及临床应用面临巨大挑战，包括：肿瘤T细胞和正常T细胞共同表达CD7导致传统制备工艺会使得CAR-T细胞之间由于其相互残杀而无法获得、肿瘤T细胞在CAR-T细胞中的残留会导致产品无法放行、T淋巴细胞暂时减少会增加发生感染的风险等等。

因此，国际上有不少团队正在尝试基于基因编辑敲除CD7和TCR的策略来制备来自健康供体的UCAR-T细胞。然而，博生吉研制成功的自体CD7-CAR-T细胞，由于避免了基因编辑的相关风险、再加上体内呈现优越的扩增与持续性，因此疗效显著，安全性较高。而且，由于开发成功高度优化的全自动制备工艺，成本显著降低，将有望成为普通百姓患者用得起的创新药物。

博生吉自2012年起就开始研制CD7单域抗体，先后开展了CD7免疫毒素和CD7-CAR-NK的研发，并最终研制成功国际上首个具有First-in-class潜力的自体CD7-CAR-T细胞。2020年博生吉和临床合作机构郑州大学第一附属医院张明智教授分别在欧洲血液学协会（EHA）会议上进行了临床前研究结果和前期临床试验结果（研究者发起的临床研究）的报道。据悉，博生吉将在第63届美国血液学会（ASH）年会期间展示其自体来源CD7靶向的嵌合抗原受体T细胞的最新研究成果。

据美国FDA《孤儿药法案》内容显示，凡获得孤儿药资格认定的新药，将在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、快速审批通道、免除NDA申请费用、获得高达数百万的研发资助等，尤其是该药物该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。（相关阅读：小2说丨自制药救子、115亿美金交易锁定，罕见病或是下一片蓝海）

近年来，不断传出B村客官斩获“孤儿药”的消息，据小二不完全统计，在集聚创新的B村已有20款在研新药获得了美国FDA的“孤儿药认证”其中包括奥雷巴替尼、恩沃利单抗、泽布替尼、信迪利单抗、舒格利单抗等，来自亚盛医药、康宁杰瑞、百济神州、信达生物和基石药业等创新药企。同时纽福斯、圣诺制药、丹诺医药、士泽生物等新锐客官也正在利用最先进最前沿的基因疗法治疗罕见病。

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