信达生物：国内首款BCMA靶向CAR-T疗法申报上市
近日，BioBAY园内企业信达生物与驯鹿生物共同宣布，NMPA正式受理双方合作开发的伊基仑赛注射液（CT103A/IBI326）的上市申请，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
伊基仑赛注射液是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品，于2021年2月获得CDE“突破性治疗药物（BTD）”认定，是国内首家递交新药上市申请，并有望成为国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。
此次申请的递交是基于伊基仑赛注射液一项1/2期注册性临床（NCT05066646）的研究结果。来自14家临床研究中心79例经过至少三线治疗的多发性骨髓瘤患者的临床研究数据：总体缓解率（ORR）为94.9%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率（CR/sCR）为58.2%，显示出伊基仑赛注射液极佳的安全性和有效性。在伴有髓外多发性骨髓瘤（EMM）患者和既往接受过CAR-T治疗的患者中，伊基仑赛注射液仍然表现出良好的疗效。驯鹿生物与信达生物将在2022年欧洲血液学年会（EHA）网络大会期间以口头报告形式（摘要编号：S187）更新1/2期临床研究数据。
伊基仑赛注射液在人体内显示出有优异的安全性和有效性，全人源的BCMA抗体序列使产品拥有极低的免疫原性，并拥有长效持久的体内CAR-T扩增和存续，有望成为复发难治性多发性骨髓瘤患者的突破性治疗手段。
本研究的组长单位、中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春蕊教授均表示：“多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大恶性肿瘤，虽然随着新药的广泛应用，MM患者生存期得到不断延长，接受系统规范治疗的MM患者中位生存期可以达到7-10年，但这一疾病尚无法治愈，复发难治至无治是大多数MM患者的结局。随着复发次数/治疗线数的增加，患者生存期越来越短，通常3次复发/进展的MM患者中位无进展生存期仅3-6个月，总生存期1年左右。近年来治疗多发性骨髓瘤的药物和治疗手段有了一些新的突破，进展最为迅速的就是BCMA CAR-T细胞免疫治疗。基仑赛注射液有望成为治愈多发性骨髓瘤的新型肿瘤免疫治疗方法，希望伊基仑赛注射液早日上市，为患者带来长期的生存希望。”
驯鹿生物首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：“驯鹿生物目前拥有十余个具有竞争力的创新管线产品，伊基仑赛注射液是中国首个申报NDA并获受理的拥有自主知识产权的CAR-T细胞治疗产品，也是中国首个针对BCMA的CAR-T申报NDA的产品，期待这款候选产品早日上市，为更多患者带来治愈的希望。”
信达生物总裁刘勇军博士表示：“伊基仑赛注射液是信达生物和驯鹿生物共同开发的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品，也有望成为国内第一家获批、治疗多发性骨髓瘤的全新细胞治疗产品。伊基仑赛注射液在过往临床研究中显示了卓越持久的有效性和优异的安全性。作为一种全新的肿瘤治疗手段，我们期待这一产品能在中国尽快获批上市，届时我们也将计划与各级政府、医院、商业保险、慈善基金等积极展开合作，探索创新支付模式，为中国多发性骨髓瘤患者带来突破性的治疗选择。”
伊基仑赛注射液的海外开发布局正在积极进行中。2022年2月，伊基仑赛注射液获得美国FDA授予“孤儿药”资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。（相关阅读：B村临床丨信达药业与驯鹿医疗共同开发的CAR-T疗法获美国FDA授予“孤儿药”认定）此外，2022年1月，驯鹿生物与信达生物授予Sana Biotechnology公司BCMA CAR构建体的非独家商业权利，应用于Sana特定的体内基因治疗和体外低免疫原性细胞治疗产品开发。除R/R MM外，该候选产品新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请已获NMPA正式受理。（相关阅读：B村资讯丨BCMA CAR出海！信达生物、驯鹿医疗与Sana Biotechnology达成战略合作和非独家许可协议）
多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。