研发动态 | AceLink Therapeutics 新型GCS抑制剂AL01211获得孤儿药认证资格，用于治疗法布雷病

BioBAY园内企业Acelink Therapeutics （以下简称“AceLink”），一家致力于开发针对遗传性疾病改革性疗法的创新型生物制药公司今天宣布，该公司旗下产品AL01211已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的用于治疗法布雷病的孤儿药认证（ODD）资格。

AceLink首席医疗官Marvin Garovoy博士表示：“获得FDA孤儿药认证资格进一步证实了AL01211，一种新颖的、每日口服一次的GCS抑制剂，是一个能改善法布雷病患者生活质量的潜在治疗药物。AL01211能够获选是基于其包括高效力和不通过血脑屏障的独特药物特性，能更有效地治疗受法布雷病影响的外周器官”。

为了扩大AL01211的未来可及性，AceLink计划入组从未接受过酶替代治疗或正在接受酶替代治疗但寻求新型疗法的法布雷病患者进行II期临床研究。AceLink首席执行官沈宇乔博士（Jerry Shen）表示：“我们的目标是快速推进AL01211的开发，我们已经开始与潜在的商业合作伙伴进行讨论，这些合作伙伴同样致力于确保世界各地的法布雷病患者能够取得一种新颖的、每天一次的口服药物治疗，显著改善病人的生活质量。”

关于AL01211

AL01211是AceLink Therapeutics专利授权的新型GCS抑制剂，具有优越的效力（个位数纳摩尔半抑制浓度IC50）、高选择性和其他良好的、可支持每日一次口服的药物特性。AL01211提供了一种临床急需的口服小分子疗法，作为法布雷病的新型疗法，可免除目前酶替代疗法需频繁静脉输液的困难及疗效和可及性等诸多问题。AL01211在法布雷病患者中进行的II期临床研究计划于2023年初开展。

关于GCS抑制剂

GCS（葡萄糖神经酰胺合成酶）催化糖鞘脂合成的第一步骤，糖鞘脂是一群生物活性分子，在不同的细胞过程和疾病中扮演重要角色。GCS抑制剂可减少糖鞘脂的产生，从而对法布雷病、戈谢病等疾病发挥有益作用。

关于AceLink Therapeutics

AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家创新型的生物制药初创公司，专注于开发安全有效的药物，以解决具有高度未满足需求的遗传疾病。公司最初的重点是开发用于治疗法布雷病的新疗法。

欲了解更多信息，请访问www.acelinktherapeutics.com

联系企业：[e-mail]

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