12月23日,BioBAY园内企业朗信生物宣布，其子公司朗信启昇产品LX102注射液用于治疗湿性老年性黄斑变性患者的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。自2021年起，朗信生物与国家眼部疾病临床研究中心合作开展LX102用于wAMD的基因治疗研究者发起研究（IIT），使之成为国内该适应证First in Human的基因治疗药物。
LX102注射液是朗信生物申报的第2款产品，其首发产品LX101目前正处于1期临床试验阶段，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD），是国内首个获批开展遗传性视网膜病变基因疗法临床试验的药物。早期针对LX101注射液的临床研究也是国内首项由研究者发起的针对IRD的基因治疗临床研究。 年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD也称湿性老年性黄斑变性（wAMD）可引起严重的急性视力障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。该病目前标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。中断治疗和治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损伤。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低wAMD患者所需的注射频率，今后有望成为wAMD的一线维持疗法。 朗信生物CEO汪枫桦博士表示：“一款成功的治疗产品可以覆盖更大的患者群体。2021年起，我们与国家眼部疾病临床研究中心合作开展LX102用于wAMD的基因治疗研究者发起研究（IIT），使之成为国内该适应证First in Human的基因治疗药物，目前近1年的随访中，药物表现出良好的安全性和耐受性，单次给药后已观察到长达1年的良好维持疗效。我们期待LX102注射液能通过基因治疗使病人更多获益于抗VEGF治疗，达到一次注射长期稳定维持正常的生活品质。”