研发动态丨英矽智能：提名靶向KAT6A的候选药物，用于ER阳性/HER2阴性乳腺癌治疗
根据国际癌症研究机构（IARC）2020年发布的统计数据，乳腺癌已超过肺癌成为全球最常被诊断出的癌症和第五大癌症死亡原因。ER+/HER2-乳腺癌是其中最常见的亚型，内分泌治疗与CDK4/6抑制剂的联合用药是对于晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌患者的标准治疗。然而，不及50%的总体反应率表明该领域存在巨大的未满足的医疗需求。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：“KAT6A是近期越来越受到关注的针对ER+/HER2-乳腺癌的表观遗传学靶点。很高兴看到我们的团队再一次利用人工智能平台快速高效研发出KAT6A的临床前候选化合物。我们会尽快把我们的候选化合物推进至临床去评估这个化合物在临床上的药效。”
KAT6A是一种组蛋白乙酰化转移酶，在细胞周期进展、神经元干细胞维护和造血发育中起到重要作用。在乳腺癌中，KAT6A作为8p11扩增子的一部分，在大约10-15%的人群中扩增，并调节ER的表达水平。因此，靶向肿瘤基因KAT6A有望给ER+/HER2-乳腺癌患者带来治疗。
此次提名的而临床前候选化合物是一种高选择性KAT6A抑制剂，在英矽智能的小分子设计平台Chemistry42协助下生成。该化合物在ER+/HER2-乳腺癌模型中表现出很强的体外抑制活性和体内疗效，有望被用于治疗经历多线治疗后复发的乳腺癌患者。它还具有良好的体外ADME特性和体内药代动力学特征。团队已经启动了对该化合物IND-Enabling研究，以推动这一内部研发项目进入临床阶段。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示："发现靶向KAT6A的临床前候选药物加强了英矽智能不断增长的抗肿瘤研发管线，进一步验证了我们自主研发的人工智能平台的实力。非常高兴地看到我们对外授权给合作伙伴的人工智能化学平台Chemistry42，如何加速我们内部的药物发现工作"。
在端到端人工智能平台的赋能下，英矽智能在过去的12个月里已经交付了8个临床前候选化合物，其中包括由AI发现的具有全新靶点和结构的候选药物和由AI针对已知靶点设计的具理想特性的候选药物，涵盖了免疫肿瘤学、炎症和COVID等多个疾病领域。同时，公司首个内部研发的抗纤维化项目，已在新西兰和中国进入1期临床试验阶段。
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