研发动态丨纽福斯：与Apellis达成战略合作，共同开发眼科常见病基因治疗新药

今日，BioBAY园内专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯宣布与Apellis Pharmaceuticals，Inc.（以下简称Apellis）达成战略合作，共同开发基于补体调节治疗地图样萎缩/干性老年性黄斑变性的基因治疗研发项目。

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。纽福斯的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变，已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号，是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。12月19日，纽福斯的第二款眼科基因治疗药物NFS-02也获得了FDA的临床试验许可。（相关阅读：研发动态丨纽福斯：第二款眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可）

Apellis是全球补体领域的商业化阶段的领导者。其开发的补体C3抑制剂Pegcetacoplan（Empaveli®）用于治疗地图样萎缩/干性年龄相关性黄斑变性的适应症开发已完成3期临床试验，并于近期获得FDA优先审评资格，有望在2023年获批上市，成为全球第一个针对该疾病的补体治疗药物。

地图样萎缩/干性年龄相关性黄斑变性在中国有超过400万病人严重损害患者中心视力。目前临床上仍无效治疗方案，存在巨大的未满足需求。

纽福斯此次与欧美专业领域的头部公司进行基因治疗的合作研发，采用战略互补的方式，充分利用纽福斯在眼科基因治疗的科研和CMC开发能力以及Apellis在补体领域的专业经验，通过合作开发的模式，以期快速推动创新的眼科常见病基因治疗，丰富了公司眼科常见病领域的管线布局，支持纽福斯持续走向国际化。纽福斯将和Apellis携手共进，为全球地图样萎缩/干性年龄相关性黄斑变性患者探索全新的基因治疗手段。

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