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研发动态丨华毅乐健:AAV基因疗法临床获CDE批准,治疗A型血友病
来源:CDE官网
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,其中血友病A又称第VIII因子缺乏症,由凝血因子基因突变所致。目前的治疗方法主要通过每周频繁输血补充凝血因子,但是长期输血有很多副作用,也给患者及其家庭带来很大的经济负担。
AAV基因疗法给这种疾病的治疗带来了曙光,患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达FVIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子输注。
2022年11月,华毅乐健向CDE正式提交了该药物临床申请并获得受理。此外,该药物在天津血研所开展了IIT研究,已入组了9例患者,用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。
2023年1月,华毅乐健苏州GMP基地的正式开业。该基地具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产的实验平台,将助力公司基因治疗产品的研发,为多种疾病提供更多元化的治疗选择。(相关阅读:饶毅教授创立!华毅乐健苏州GMP基地正式开业)
责编:何文正
校对:杜姝
审核:任旭
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