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研发动态丨华毅乐健：AAV基因疗法临床获CDE批准，治疗A型血友病
来源：CDE官网
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其中血友病A又称第VIII因子缺乏症，由凝血因子基因突变所致。目前的治疗方法主要通过每周频繁输血补充凝血因子，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。
AAV基因疗法给这种疾病的治疗带来了曙光，患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子输注。
2022年11月，华毅乐健向CDE正式提交了该药物临床申请并获得受理。此外，该药物在天津血研所开展了IIT研究，已入组了9例患者，用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。
2023年1月，华毅乐健苏州GMP基地的正式开业。该基地具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产的实验平台，将助力公司基因治疗产品的研发，为多种疾病提供更多元化的治疗选择。（相关阅读：饶毅教授创立！华毅乐健苏州GMP基地正式开业）
责编：何文正
校对：杜姝
审核：任旭
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