研发动态丨朗信生物：1次给药0挽救治疗！眼科基因治疗获重要里程碑数据
据随访数据显示，所有受试者均无需再进行抗VEGF制剂的额外治疗，且研究眼的视力与基线相比提高，视力改善与已有抗体或融合蛋白类似，所有研究眼病灶活动性得到有效抑制，实现了一次给药零挽救治疗的重要里程碑事件。
朗信生物成立于2020年，以眼部疾病作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。目前，朗信生物已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台技术，其位于BioBAY的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。
LX102注射液由朗信生物研发的针对湿性老年性黄斑变性（wAMD）的基因疗法，通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX102表现出良好的耐受性，且已在多位患者中见到视力改善的长期疗效。LX102于2022年12月23日获得IND批件。（相关阅读：研发动态丨朗信生物：重磅基因治疗大适应症产品获批临床）
年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD也称湿性老年性黄斑变性（wAMD）可引起严重的急性视力障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。该病现有标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。中断治疗和治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损伤。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低wAMD患者所需的注射频率，今后有望成为wAMD的一线维持疗法。
朗信生物CEO汪枫桦博士表示：“一款成功的治疗产品可以覆盖更大的患者群体。2021年起，我们与国家眼部疾病临床研究中心合作开展LX102用于wAMD的基因治疗研究者发起研究（IIT），使之成为国内该适应证First in Human的基因治疗药物。本次1年随访数据虽然病例数较少，但在所有患者中单次给药后已观察到长达1年的良好且稳定的抗VEGF疗效。该产品和国外同类药物相比，在较低剂量下表现出良好的安全性和有效性，给我们以充分的信心。我们期待通过基因治疗使病人更多获益于抗VEGF治疗，达到一次注射长期稳定维持正常的生活品质。”
文章来源：朗信生物
责编：何文正
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审核：任旭
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