上市企业丨基石药业：「阿伐替尼」获FDA优先审评，拥有大中华区权益
值得一提的是，BioBAY园内上市企业基石药业已与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了阿伐替尼在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。目前，阿伐替尼已在中国大陆、台湾、香港地区获批上市，用于治疗胃肠道间质瘤成人患者。
系统性肥大细胞增多症（SM）是一种由于KIT蛋白D816V突变所驱动的罕见疾病。特征是肥大细胞不可控增生与活化，造成患者产生一系列慢性、严重且不可预测的症状。大多数患者具有非晚期（惰性）SM，这些患者产生严重影响生活品质的衰弱性症状。少部分病患则为晚期，其中包含侵袭性SM（ASM）、血液肿瘤相关SM（SM-AHN）与肥大细胞血癌（MCL）。
肥大细胞是一种免疫细胞，它们产生组胺和其它介导炎症和过敏反应的因子。在SM患者中，这些因子高水平的释放会导致不同程度的症状，包括疼痛，恶心，皮疹，发热，疲劳等。晚期SM患者则会由于肥大细胞的浸润造成器官破坏并危及生命。晚期SM患者中，在ASM、SM-AHN与MCL的中位总存活期分别为3.5年、2年与6个月。
阿伐替尼是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。在约95%的SM患者中带有KIT D816V突变。该药物经FDA批准用于治疗包含ASM、SM-AHN与MCL的成人晚期SM患者，以及用于治疗不能切除或转移性、带有PDGFRA外显子18突变（包含PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）。FDA曾授予avapritinib突破性疗法认定，用以治疗中重度惰性SM患者。
这次阿伐替尼的监管申请主要是基于全球性PIONEER试验的结果，这是一项在惰性SM患者上进行的随机、安慰剂为对照的临床试验。关键试验终点包含根据惰性SM症状测量表（ISM-SAF）的总症状分数（TSS）测量的患者报告疾病症状、患者报告生活品质、肥大细胞含量与安全性测量。
数据分析显示，该试验达成主要终点，即在24周时，与对照组相比，avapritinib组在平均TSS改变上有显著改善。Avapritinib组在24周时，平均TSS下降15.6分，而对照组则下降9.2分。此外，PIONEER亦达成包含各式肥大细胞含量测量的所有关键次要终点。
▌文章来源：基石药业
责编：何文正
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审核：任旭
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