研发动态丨“0”的突破！茂行生物成功研发全球首创孤儿药
成功研发治疗复发性高级别胶质瘤的孤儿药、多款产品在全球范围内获突破性进展......一年之计在于春，BioBAY园内企业敢闯敢干，迸发出满满创新活力，取得了一个又一个喜人成果。
近日，苏州广电看苏州策划《唠科·产业园的春天》大型新闻行动，首期节目就探访了BioBAY，以园内企业茂行生物为例，看BioBAY620余家生物医药高科技创新企业、近35000名高层次科技人才如何谱写出苏州生物医药产业的“春之曲”！
五年磨一剑实现生物医药领域零的突破
“这就是我们研发的‘宝贝’，实现了行业内零的突破！”在苏州茂行生物科技有限公司的实验室内，企业创始人、首席执行官尚小云激动地展示着手中的新药品。
就在上个月，茂行生物研发团队耗时5年，终于成功研发出用于治疗复发性高级别胶质瘤的孤儿药（孤儿药又称为罕见药）——“靶向B7H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027”，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室的资格认定。（相关阅读：研发动态丨茂行生物：通用型CAR-T产品MT027获FDA孤儿药资格认定）
本次孤儿药资格认定主要基于MT027产品完善的临床前研究和在国内开展的由研究者发起的临床研究（IIT）中的积极结果。在获得孤儿药资格认证后，MT027产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。
“搞科研，就是要耐得住十年磨一剑的寂寞，我们团队多年投入，如今终于迎来了曙光！”尚小云坦言，2017年，企业在苏州正式成立，对于初创公司来说，创新就是生命线，“我们要用有限的资源突破技术难题，实现差异化发展。所以我们选择了实体肿瘤赛道，治疗‘无药可医’的疾病。”
从最初的一间办公室、一张桌子、两把椅子，到如今茂行生物已成长为中国生物制药领域具有影响力的标杆企业之一，尚小云表示，这背后离不开科研团队的付出。
“我们科研人员从去年的20名到现在增长到50多名，大家齐心协力、加班加点，突破重重阻力研发出了这款药。”
尚小云表示，目前产品正在进行中试（产品正式投产前的实验），未来计划3年左右时间实现产品上市，“现在CAR-T细胞药物要100多万一针，我们希望未来能降到5万块以内，让老百姓真正用得起！”
“店小二”式服务开启城市与企业的双向奔赴
开年不久，茂行生物就迎来了不少喜事，不仅研发成果取得突破，企业的场地扩大、团队扩容，更是令全体人员对未来发展充满信心。
“这还要感谢政府部门与产业园给我们提供了很多资源，让我们企业能够实现快速成长。”
尚小云说，企业成立之初，自己也曾前往武汉、上海、杭州、深圳、广州、北京等多个城市调研，最后选择了苏州，落户在了苏州生物医药产业园（BioBAY）。
为什么选择苏州？尚小云给出了他的回答。
“对于我们这种自主创新型的生物医药公司来说，城市的营商环境是首先要考虑的。”尚小云回忆，当时经过调研后发现，苏州政府的服务意识特别强，尤其是工业园区引进了很多来自新加坡的先进理念，真正做到了“店小二”式服务。
令尚小云印象最深刻的，就是在企业成立初期，在没有任何资产与营收的情况下，企业依靠人才政策评定，获得了政府的信用贷款。“在两次融资过渡期间，资金非常紧张，这笔政府贷款真正解决了我们的燃眉之急。”
去年年底，茂行生物正式搬进了苏州生物医药产业园三期，办公用地从原来的1000平方米扩大到1800平方米，同时还引进了5位来自国内外的生物医药领域大咖，进一步助力企业研发。
“新的一年我们敢想敢干，争取早日让治疗复发性高级别胶质瘤的孤儿药上市，造福更多人！”尚小云说道。
▌文章来源：苏州工业园区发布