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研发动态丨新芽基因：首款DMD药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
新芽基因于2020年7月落户BioBAY，主要基于TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物，是国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司。
本次递交Pre-IND申请的GEN6050是一款针对杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD)基因外显子50跳跃可治疗的体内碱基编辑药物。旨在通过碱基编辑，达到DMD基因外显子50跳跃，恢复抗肌萎缩蛋白的表达。DMD是发病率较高的罕见病，每4000个新生男婴就一例DMD患者。根据LEIDEN DMD数据显示外显子50跳跃可用于4%的大片段缺失DMD患者治疗。
目前针对DMD的上市药物有糖皮质激素和ASO药物。ASO药物针对的外显子跳跃包括45，51，53。目前尚未有针对抗肌萎缩蛋白基因外显子50跳跃的药物在临床。此外，截至目前，全球也尚未有针对其他适应症的体内碱基编辑药物进入临床。作为最早进行体内碱基编辑药物开发公司之一，新芽基因已经建立完善的碱基编辑药物体内外评价系统，正在针对DMD开发一系列的产品。
DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每3500~5000名出生的男婴就有1例发病，全球DMD患者有20万以上，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。目前DMD缺乏有效的治疗方式，而碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。
▌文章来源：新芽基因
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