研发动态丨纽福斯：全球唯一在研疗法！第二款眼科基因治疗药物国内IND获批

4月17日，BioBAY园内企业纽福斯宣布其第二款基因治疗药物NFS-02（rAAV2-ND1）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验默示许可（IND），将在国内开展临床试验。

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法，纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。借助于成熟的AAV基因治疗技术平台，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目。

本次获批临床的NFS-02是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）。此次获批开展的临床试验是一项评估基因治疗ND1-LHON安全性、有效性和耐受性的1/2期中美国际多中心临床研究。此前在2022年1月，NFS-02被FDA授予了孤儿药称号（ODD）。(相关阅读：临床进展丨纽福斯：国内申报临床！第2款眼科基因治疗药物开启新程)

纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示：“NFS-02是纽福斯在NR082之后第二款进入临床试验阶段的眼科基因治疗药物，在长期研发工作中，纽福斯积累了丰富的经验和技术，也感受到了ND1-LHON患者的迫切。不久前，一位马耳他患者不远万里来到中国参加NFS-02研究者发起的临床试验，使用这款全球唯一的药物进行了治疗。未来我们会从患者的需求出发，发挥技术优势，继续拓展适应症的范围，让中国的基因治疗为患者的生活带来真正有价值的改变。”

纽福斯首席医学官郭晓宁博士说：“NFS-02是目前全球唯一在研针对ND1-LHON的基因疗法，在全球存在未被满足的临床的空白。在此前研究者发起的临床试验中，NFS-02显示出很好的安全性和有效性。我们将以最快的速度推进本次试验，期待此次临床试验能够取得积极可靠的试验数据，为药物早日审批上市铺就道路，让‘带领患者奔向光明未来’的愿景照进现实，回应大家的期待。”

纽福斯高级副总裁、全球药政注册负责人陈一元女士表示：“去年12月，NFS-02获得了美国FDA的临床试验许可，现在又斩获中国临床批件，令人振奋。我们会继续执行全球申报策略，支持新药开发工作，让基因治疗技术惠及更多患者。”

▌文章来源：纽福斯生物

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责编：赵家帅

审核：任旭

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