临床进展丨纽福斯：国内申报临床！第2款眼科基因治疗药物开启新程
1月28日，据CDE官网公示，BioBAY园内企业纽福斯研发的第2款眼科基因治疗药物NFS-02眼用注射液已在国内申报临床，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）。
纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。纽福斯的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国3期临床试验首例患者入组给药，纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。(相关阅读：研发动态 | 纽福斯：NR082中国3期临床试验完成首例患者入组）
NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的眼内注射基因治疗产品，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。该产品已于2021年1月获得美国FDA孤儿药认证，在2022年12月获得美国FDA的新药临床试验（IND）许可。（相关阅读：研发动态丨纽福斯：第二款眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可）
Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种由线粒体DNA突变所引起的母系遗传性视神经萎缩。好发于青年男性。主要临床表现为双眼先后发生的无痛性视力突然急剧下降，疾病早期视盘充血、毛细血管扩张，进展至后期视神经萎缩。
90%的LHON是由3个线粒体DNA突变所导致的，G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突变最多，约占50％～80％。由于该突变使细胞线粒体生物呼吸链功能受损，造成ATP生成减少，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。
▌文章来源：纽福斯
责编：何文正
校对：杜姝
审核：任旭
研发动态丨映恩生物：HER2靶向ADC获FDA快速通道资格
研发动态丨和铂医药：靶向CD73抗体HBM1007获FDA临床许可
研发动态丨华毅乐健：AAV基因疗法临床获CDE批准，治疗A型血友病