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上市企业丨亚盛医药:CBR高达93.8%!耐立克®有望突破下一个无药可医治疗领域
这是奥雷巴替尼的该项临床进展连续第二年入选ASCO年会展示。奥雷巴替尼治疗GIST患者的临床数据再次表明奥雷巴替尼在TKI 耐药的SDH缺陷型GIST患者中疗效显著且安全性良好,临床获益率(CBR)高达93.8%。
奥雷巴替尼在酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤(SDH-deficient GIST)患者中的抗肿瘤活性
摘要编号:#11540
壁报编号:#474
分会场标题:肉瘤(Sarcoma)
核心要点:
这是一项在中国进行的开放性、多中心的1b/2期研究,旨在评估奥雷巴替尼在TKI耐药的局部晚期或转移性GIST 患者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和抗肿瘤活性。
截至2023年1月15日,共入组SDH缺陷型GIST患者20例。患者中位年龄为30岁(14-56)。奥雷巴替尼采用20-50 mg(50 mg剂量组n=6;40 mg剂量组n=8;30 mg剂量组n=6),隔日给药(QOD)的方式,28天为一个治疗周期。
疗效:20例SDH缺陷型GIST患者的中位治疗时间为7.8(1.81 - 42.3)个月,其中5例患者获得部分缓解(PR)。在接受奥雷巴替尼治疗16周以上的16例可评估疗效的患者中,CBR(CBR = CR [完全缓解率] + PR + SD [疾病稳定率]> 16周)为93.8%(15/16)。奥雷巴替尼的最长的治疗持续时间达42个月。
安全性:所有的患者都经历了至少一次在治疗期间出现的不良事件(TEAE),其中,大部分AE为 1/2 级;2例患者经历了3级AE;唯一的血液学相关AE(≥20%)为贫血(55%)。共15例(75%)患者经历了治疗相关不良事件(TRAE),其中,仅1 例出现3级TRAE,为中性粒细胞减少症。研究中未发生严重TRAE。
结论:奥雷巴替尼给药剂量达50 mg QOD时,耐受性仍良好,并且在TKI耐药的SDH缺陷型GIST患者中显示出良好的抗肿瘤活性。其中,在20例可评估疗效的患者中,5例(25%)患者达到PR;在接受16周以上治疗的16例患者中,CBR达93.8%,以上积极发现值得进一步研究。
奥雷巴替尼是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,在中国的商业化推广由信达生物和亚盛医药共同负责。除了在血液肿瘤领域的临床开发与应用,奥雷巴替尼在GIST领域的临床前和临床阶段的探索也在同步进行,并在多个临床前GIST模型中呈现抗肿瘤活性。而就在近期,奥雷巴替尼的该适应症获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗品种”。
该项临床研究的主要研究者,中国临床肿瘤学会(CSCO)理事长,中山大学肿瘤防治中心主任、院长徐瑞华教授表示:“奥雷巴替尼为这类极罕见的无标准治疗的SDH缺陷型GIST提供了新的治疗手段,疗效优异,安全可控,可能为这一治疗领域带来重大突破。”
信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示:“我们很高兴看到奥雷巴替尼在TKI 耐药的SDH缺陷型GIST患者中疗效显著且安全性良好,临床获益率(CBR)高达93.8%。信达生物将始终秉持‘开发出老百姓用得起的高质量生物药’的使命,为更多患者和家庭带去希望,助力‘健康中国2030’医药卫生事业建设发展。”
关于耐立克®
耐立克®是原创1类新药,为口服第三代TKI,是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,获国家“重大新药创制“专项支持。
2021年11月,NMPA通过优先审评审批程序附条件批准耐立克®上市申请,用于治疗用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药,并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)或加速期(CML-AP)的成年患者;目前,耐立克®的该适应症已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》;2021年3月,该品种被CDE纳入突破性治疗品种,用于治疗一代和二代TKIs耐药和/或不耐受的CML-CP患者,2022年7月,该适应症的上市申请获NMPA受理并纳入优先审评程序,其将支持耐立克®获得完全批准。
而在海外,该品种于2019年7月获美国FDA临床试验许可,直接进入1b期临床研究;其临床试验进展自2018年开始,连续五年入选美国血液学会(ASH)年会口头报告,并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。目前,耐立克®共获1项美国FDA审评快速通道资格;4项美国FDA孤儿药资格认定,适应症分别为CML,急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓系白血病(AML)和胃肠道间质瘤;还获一项1项欧洲EMA的欧盟孤儿药资格认定,适应症为CML。
2021年7月,亚盛医药与信达生物达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。
▌文章来源:信达生物
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