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研发动态丨方拓生物：基因治疗药物FT-004注射液获CDE临床试验许可
FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物。非临床数据显示，FT-004注射模型动物后，可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高模型动物的凝血功能，并表现出良好的安全性。针对血友病患者，期望患者一次注射，获得长期疗效。
血友病B（Hemophilia B，HB）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要由凝血因子9（FⅨ）基因突变导致FⅨ缺乏或者功能障碍，影响正常凝血酶原激活物的生成，导致凝血功能障碍而引发出血。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内脏器官出血。反复出血，如不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。在男性人群中，血友病B的发病率为1/25000。
方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病、血液疾病、神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。目前，方拓生物开发的多款基因治疗药物已经相继进入临床阶段。（相关阅读：研发动态丨方拓生物：国内首家！基因治疗药物FT-003注射液完成DME首例患者给药）
▌文章来源：方拓生物